Extrait d'avis au ministre

L’hémophilie de type B est une maladie génétique rare qui se manifeste par des temps de coagulation plus longs ou des saignements plus importants à la suite de traumatismes légers. Dans les cas plus sévères, des saignements spontanés se manifestent en l’absence de traumatisme. Les saignements peuvent être associés à des douleurs, à des dommages aux articulations ou même mettre la vie des personnes atteintes en danger dans certains cas. 

La thérapie actuelle pour le traitement de l’hémophile B consiste à combler l’absence du facteur de coagulation dans le sang du patient, soit le facteur IX (FIX). Du FIX est injecté par voie intraveineuse pour traiter un saignement en cours ou encore pour prévenir ou réduire les saignements spontanés avec une prophylaxie qui surviennent dans les formes plus sévères de la maladie. Bien que la thérapie à base de FIX soit jugée efficace, elle ne permet pas d’éviter tous les saignements, et les administrations répétées par voie intraveineuse ont des répercussions importantes sur la vie des patients et de leur famille. Des FIX à demi-vie prolongée, dont l’administration est moins fréquente, sont offerts au Québec. En raison de leur coût élevé, ils sont présentement réservés à certains patients, dont les enfants de 12 ans et moins. Une complication rare, mais grave de l’hémophilie B est le développement d’inhibiteurs du FIX, qui rendent les FIX de remplacement inefficaces.

L’étranacogène dézaparvovec (Hemgenix^MC) est une thérapie génique qui augmente la production de FIX fonctionnel chez les personnes atteintes d’hémophilie B. Il est administré par voie intraveineuse en 1 dose unique chez les patients atteints des formes plus sévères d’hémophilie B. Une complication rare, mais grave de l’hémophilie B est le développement d’inhibiteurs du FIX, qui rendent les FIX de remplacement inefficaces. Les personnes atteintes d’hémophilie B avec inhibiteurs ne peuvent pas recevoir l’étranacogène dézaparvovec. L’évaluation clinique de ce traitement s’appuie principalement sur les données de l’étude HOPE‑B après un suivi de 5 ans. Les résultats de celles-ci indiquent que l’étranacogène dézaparvovec parvient à prévenir davantage les saignements que la prophylaxie par FIX jusqu’à au moins 5 ans après son administration. Durant cette même période, les participants ont eu recours à moins de perfusions de FIX. Les événements indésirables rapportés étaient jugés acceptables. Durant l’étude, un participant sur 6 a été traité par un protocole intensif de corticostéroïdes. Au total, 3 participants (5,6 %) n’ont jamais cessé la prophylaxie par FIX ou l’ont recommencée. Aucun des 2 décès et des cancers survenus au cours de l’étude n’a été associé à l’étranacogène dézaparvovec. 

Le coût de traitement de l’étranacogène dézaparvovec est très élevé. Bien qu’il présente le potentiel de remplacer une prophylaxie par FIX administrée à vie, son coût est, à court terme, supérieur à celui des FIX administrés en prophylaxie. De plus, ce coût additionnel ne peut être justifié par les bienfaits cliniques qu’il procure (c.-à-d. ses effets bénéfiques sur la durée et la qualité de vie des patients), notamment en raison de l’incertitude entourant le maintien de son effet thérapeutique à long terme et de son coût initial très élevé. De fait, le rapport entre son coût et son efficacité supérieure par rapport aux FIX administrés en prophylaxie est globalement non favorable. De plus, l’INESSS estime que durant les 3 premières années, l’inscription de l’étranacogène dézaparvovec entraînerait des dépenses additionnelles importantes sur le budget du système de santé pour le traitement de 5 patients. 

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès aux meilleures options de traitement en temps opportun. Considérant la gravité de la maladie, des répercussions importantes des options actuellement offertes sur la vie des patients et de leur famille et considérant le caractère prometteur de l’étranacogène dézaparvovec, il juge juste et raisonnable de recommander son remboursement à la ministre. Afin de diminuer les risques associés à l’incertitude quant à l’efficacité et aux effets secondaires de l’étranacogène dézaparvovec, l’INESSS recommande que des conditions d’introduction soient respectées. Celles-ci incluent un suivi clinique des patients ayant reçu la thérapie et une réévaluation par l’Institut. Par ailleurs, dans un contexte de ressources limitées, l’INESSS doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi il recommande à la ministre de rembourser Hemgenix^MC pour le traitement de l’hémophilie B à la condition que son utilisation soit encadrée par une indication reconnue et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé. L’INESSS demande également au fabricant de s’engager à soumettre de nouvelles données lors d’une réévaluation qui sera menée en temps opportun, afin de préciser les bénéfices du traitement.