Extrait d'avis au ministre

La glomérulopathie à C3 (GC3) est une maladie rare qui touche les reins. Elle apparait quand une partie des défenses du corps, appelée le système du complément, ne fonctionne pas correctement. Normalement, ce système aide à combattre les infections, mais dans certaines maladies comme la GC3, il devient trop actif.  Des protéines s’accumulent alors dans les reins, ce qui provoque une inflammation et des lésions aux reins. Un prélèvement de tissu du rein, appelé biopsie rénale, permet de vérifier s’il y a une inflammation typique de la maladie afin de la diagnostiquer. Cette maladie peut apparaître à un jeune âge et a souvent une mauvaise issue : environ 4 personnes sur 10 verront leurs reins cesser de bien fonctionner dans les 10 années suivant le diagnostic. Elles devront alors recevoir des traitements comme la dialyse ou recevoir une greffe de rein. Même après une greffe, la maladie peut revenir et endommager le nouveau rein.

Il n’existe pas encore de traitement spécifique pour guérir cette maladie. Les soins de soutien habituels incluent des médicaments qui visent à protéger les reins, soit les inhibiteurs de l’enzyme de conversion de l’angiotensine (IECA) ou les antagonistes des récepteurs de l’angiotensine II (ARA). Des médicaments qui calment le système immunitaire sont aussi parfois utilisés (comme les corticostéroïdes, le mycophénolate mofétil et l’éculizumab), mais ne fonctionnent pas toujours. 

L’iptacopan (Fabhalta^MC) est un médicament qui ralentit l’activité du système du complément et ce faisant, diminue l’accumulation de protéines dans les reins, réduit l’inflammation et aide à les protéger.

L’évaluation repose sur une étude de bonne qualité ayant évalué l’efficacité et les effets secondaires de l’iptacopan chez des adultes atteints de GC3 avec une fonction des reins préservée. Les résultats montrent qu’après 6 mois de traitement, l’iptacopan ajouté aux soins habituels permet de diminuer les protéines dans l’urine de façon importante, comparativement aux soins habituels seuls. Aucune différence n’a été observée au niveau de la fatigue ressentie par les patients ayant reçu l’iptacopan comparativement à ceux qui ne l’ont pas reçu. Il n’y a toutefois pas de données avec l’iptacopan sur le recours aux thérapies de remplacement (dialyse, greffe) et sur la mortalité. L’ajout de l’iptacopan aux soins habituels a causé peu d’effets secondaires, qui incluent néanmoins des infections. 

Le coût de traitement de l’iptacopan, qui vient s’ajouter à celui des soins habituels, est trop élevé. Ce coût additionnel ne peut être justifié par les bienfaits cliniques qu’il procure (c.-à-d. ses effets bénéfiques sur la durée et la qualité de vie des patients). De fait, le rapport entre son coût et son efficacité supérieure par rapport aux soins habituels n’est pas favorable. De plus, l’INESSS estime que durant les 3 premières années, l’inscription de l’iptacopan entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 27,9 M de dollars sur le budget de la RAMQ pour le traitement de 28 patients.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement pouvant préserver le fonctionnement des reins afin d’éviter d’avoir éventuellement recours à la dialyse ou à la greffe de rein. L’INESSS est sensible au contexte particulier des maladies rares. Cependant, dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Dans ce contexte, puisque le coût de Fabhalta^MC est très élevé par rapport aux bénéfices démontrés et qu’il engendre des coûts importants sur le système de santé, l’INESSS recommande à la ministre de ne pas rembourser Fabhalta^MC pour le traitement de la GC3.