Extrait d'avis au ministre

La glomérulopathie à C3 (GC3) et la glomérulonéphrite membranoproliférative à complexe immunitaire (GNMP-CI) primaire sont deux maladies rares qui touchent les reins et qui sont similaires. Elles apparaissent quand une partie des défenses du corps, appelée le système du complément, ne fonctionne pas correctement. Normalement, ce système aide à combattre les infections, mais dans certaines maladies comme la GC3 et la GNMP-CI primaire, il devient trop actif. Des protéines s’accumulent alors dans les reins, ce qui provoque une inflammation et des lésions aux reins. Un prélèvement de tissu du rein (biopsie) permet de vérifier s’il y a une inflammation typique de la maladie afin de diagnostiquer ces maladies. Ces maladies peuvent apparaître à un jeune âge et ont souvent une mauvaise issue : environ 4 personnes sur 10 verront leurs reins cesser de bien fonctionner dans les 10 années ultérieures au diagnostic. Elles devront alors recevoir des traitements comme la dialyse ou subir une greffe de rein. Mais, même après une greffe, les maladies peuvent revenir et endommager le nouveau rein.

Il n’existe pas encore de traitement précis pour guérir ces maladies. Les soins de soutien habituels incluent des médicaments qui visent à protéger les reins, soit les inhibiteurs de l’enzyme de conversion de l’angiotensine (IECA) ou un antagoniste des récepteurs de l’angiotensine II (ARA). Des médicaments qui calment le système immunitaire sont aussi parfois utilisés (comme les corticostéroïdes, le mycophénolate mofétil et l’éculizumab), mais ils ne fonctionnent pas toujours. 

Le pegcétacoplan (Empaveli^MC) est un médicament qui ralentit la partie des défenses du corps appelée le système du complément. En calmant l’activité de ce système, le pegcétacoplan empêche l’accumulation de protéines dans les reins, réduit l’inflammation et aide à les protéger.

L’évaluation repose sur une étude de bonne qualité ayant évalué l’efficacité et les effets secondaires du pegcétacoplan chez des personnes âgées 12 ans ou plus, atteintes de GC3 ou de GNMP-CI primaire, avec ou sans greffe de rein. Les résultats montrent qu’après environ 6 mois de traitement, le pegcétacoplan ajouté aux soins de soutien habituels permet de diminuer les protéines dans l’urine de façon importante, comparativement aux soins habituels seuls. L’ajout du pegcétacoplan aux soins habituels a causé peu d’effets secondaires, notamment des infections. 

Le coût de traitement du pegcétacoplan, qui vient s’ajouter à celui des soins habituels, est trop élevé. Ce coût additionnel ne peut être justifié par les bienfaits cliniques qu’il procure (c.-à-d. ses effets bénéfiques sur la durée et la qualité de vie des patients). De fait, le rapport entre son coût et son efficacité supérieure par rapport aux soins habituels n’est pas favorable. De plus, l’INESSS estime que durant les 3 premières années, le remboursement de cette nouvelle indication au pegcétacoplan entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 59,1 M de dollars sur le budget de la RAMQ pour le traitement de 59 patients.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement pouvant préserver le fonctionnement des reins afin d’éviter d’avoir éventuellement recours à la dialyse ou à la greffe de rein. L’INESSS est sensible au contexte particulier des maladies rares. Cependant, dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Dans ce contexte, puisque le coût d’Empaveli^MC est très élevé par rapport aux bénéfices démontrés et qu’il engendre des coûts importants sur le système de santé, l’INESSS recommande à la ministre de ne pas rembourser Empaveli^MC pour le traitement de la GC3 et de la GNMP-CI primaire.