Extrait d'avis au ministre

Elaprase

Dénomination commune / Sujet : Idursulfase
Nom du fabricant : Shire
Forme : Solution de perfusion intraveineuse
Teneur : 2 mg/ml

Indication : Maladie de Hunter

Recommandation de l'INESSS
Maintien d’une décision antérieure – Avis de refus – Valeur thérapeutique

Décision du Ministre
Information actuellement non disponible en ligne

Evaluation publiée le 01 juin 2010

Description du médicament

L’idursulfase est une forme recombinante de l’enzyme humaine iduronate-2-sulfatase. ElapraseMC est indiqué en tant « qu’enzymothérapie de remplacement chez les individus souffrant de la mucopolysaccharidose de type II, aussi appelée maladie de Hunter ». Cette enzyme ne traverse pas la barrière hémato-encéphalique, ce qui a pour effet de limiter son action au niveau du système nerveux central, siège des atteintes les plus graves.

Valeur thérapeutique

Une étude observationnelle d’une durée de 12 mois (Okuyama 2009) porte sur 10 hommes âgés de 21 ans à 53 ans. Les paramètres évalués sont semblables à ceux de l’étude de Muenzer (2006), une étude randomisée et contrôlée de 96 sujets évaluée précédemment par le Conseil. Cependant, la qualité de l’étude japonaise est jugée moindre et les bénéfices ne sont pas cliniquement significatifs. En effet, il s’agit d’une étude ouverte, sans groupe contrôle et dont la taille de l’échantillon est faible. Le paramètre primaire d’évaluation de ces études est un critère composite associant la variation de la capacité vitale forcée et la distance de marche parcourue en 6 minutes. Dans l’étude de Muenzer, l’efficacité de l’idursulfase, en prise hebdomadaire, basée sur le score composite, est supérieure de façon statistique à celle du placebo. Toutefois, il n’y a pas de différence significative entre les deux groupes pour ce qui est de la mesure de la capacité vitale forcée. En conséquence, l’efficacité de l’idursulfase, associée au critère composite primaire, repose essentiellement sur l’amélioration de la distance de marche et le bénéfice observé n’est pas jugé cliniquement significatif par le Conseil.

En résumé, les données présentées ne répondent pas aux préoccupations formulées antérieurement par le Conseil dans ce dossier. En effet, les résultats observés dans le groupe traité ne sont pas cliniquement significatifs ni pour la fonction respiratoire ni pour la marche. Le Conseil juge donc que les résultats de l’étude soumise sont insuffisants pour dégager un bénéfice sur des évènements cliniques significatifs ainsi que sur la qualité de vie, avec ce traitement enzymatique.

Conclusion

Le Conseil a recommandé de ne pas inscrire ElapraseMC sur les listes de médicaments, car il ne satisfait pas au critère de la valeur thérapeutique.

Principales références utilisées

Muenzer J, Beck M, Eng CM, et coll. A phase II/III clinical study of enzyme replacement therapy with idursulfase in mucopolysaccharidosis II (Hunter Syndrome). Genet Med 2006; 8: 465-73.

Okuyama T, Tanaka A, Suzuki Y, et coll. Japan Elaprase Treatment (JET) Study: Idursulfase enzyme replacement therapy in adult patients with attenuated Hunter syndrome (Mucopolysaccharidosis II, MPS II). Genet Med 2010; 99(1): 18-25.

Note – D’autres références, publiées ou non publiées, ont été consultées.

 

Abonnez-vous à notre infolettre dès maintenant

Abonnement