Extrait d'avis au ministre

Cystadrops (dépôts cornéens cystine)

Dénomination commune / Sujet : cystéamine (chlorhydrate de)
Nom du fabricant : Recordati Rare Diseases Canada
Forme : Sol. Oph.
Teneur : 0,37%

Indication : Traitement des dépôts cornéens de cystine chez les adultes et les enfants de plus de 2 ans atteints de cystinose

Recommandation de l'INESSS
Refus d'inscription

Décision du Ministre
Inscrire aux listes des médicaments - Médicament d'exception (2020-07-08)
Surseoir à la décision (2020-04-29)

Evaluation publiée le 8 avril 2020

Téléchargez l'Avis au ministre sur Cystadrops (dépôts cornéens cystine)

 Extrait de l'Avis au ministre sur Cystadrops 358 KiO

La cystinose est une maladie génétique très rare qui touche 1 personne sur 100 000 à 200 000. Une mutation génétique engendre une accumulation de cystine dans tous les tissus du corps et entraîne des conséquences graves sur la santé, dont une atteinte de la cornée, qui est la partie transparente du devant de l’œil. Ainsi, des gouttes pour les yeux sont utilisées chez les patients atteints de cystinose afin de prévenir les complications de cette maladie comme l’intolérance à la lumière et éventuellement la perte de vision. Actuellement, aucun traitement ophtalmique n’est inscrit sur les listes des médicaments pour cette maladie. Les patients sont traités depuis plusieurs années avec des préparations magistrales ophtalmiques de cystéamine, soit des gouttes préparées en pharmacie. Ces gouttes doivent être administrées généralement toutes les heures pendant la période d’éveil. Toutefois, certains patients rapportent qu’ils n’ont plus accès à ces préparations depuis la commercialisation de Cystadropsmc.

Une étude portant sur Cystadropsmc, une formulation ophtalmique visqueuse de cystéamine, a été analysée afin de déterminer l’effet à court terme de ce traitement sur l’accumulation des dépôts cornéens de cristaux de cystine. Malgré son faible niveau de preuve, cette étude montre que Cystadropsmc à 0,55 %, administré quatre fois par jour, pourrait permettre de réduire la quantité de cristaux de cystine dans la cornée plus efficacement qu’une préparation magistrale non visqueuse et moins concentrée à 0,1 %. Aucune comparaison n’a été faite avec un équivalent de la magistrale à 0,55 % tel que celui utilisé au Québec.

Le coût de traitement par Cystadropsmc est très élevé. Étant donné que les bénéfices de ce médicament ne peuvent être adéquatement quantifiés par rapport à l’absence de traitement, ou même à la préparation magistrale, le rapport entre son coût et son efficacité n’a pu être évalué. Par ailleurs, l’INESSS estime que durant les trois prochaines années, Cystadropsmc entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 6,4 millions de dollars sur le budget de la RAMQ pour le traitement de 23 patients.

Le contexte des traitements pour les maladies rares est particulier. Comme il y a peu de patients atteints de ces maladies, il est plus difficile de réaliser des études de bonne qualité. L’INESSS est sensible à cette réalité et évalue les médicaments pour les maladies rares en prenant en compte ce contexte. Cependant, puisque les ressources en santé sont limitées, il émet des recommandations pour que celles‐ci soient investies de façon responsable, afin d’aider le plus de patients possible. Puisque le prix de Cystadropsmc est très élevé et qu’il est difficile de positionner ses bénéfices par rapport à ceux de la préparation magistrale utilisée au Québec, l’INESSS recommande à la ministre de ne pas l’inscrire.

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