Extrait d'avis au ministre

Le burosumab (Crysvita^MC) est utilisé pour traiter les personnes atteintes d’une maladie génétique appelée l’hypophosphatémie, liée au chromosome X (XLH). Il s’agit d’une maladie rare. Un défaut sur le chromosome X cause une élimination excessive de phosphate. Un niveau de phosphate trop bas dans le sang cause des problèmes aux os. Ils peuvent ne pas grandir ni durcir correctement, donc ils se déforment. Les personnes atteintes d’XLH reçoivent habituellement un traitement oral à base de phosphate et de vitamine D pour diminuer les symptômes. Le burosumab est un traitement injectable qui remplacerait le traitement actuel. Aucun de ces traitements ne permet de guérir la maladie.

Chez les enfants, l’évaluation de l’efficacité et de l’innocuité du burosumab repose sur une étude de bonne qualité. Les résultats des radiographies montrent que le burosumab améliore la santé des os de façon significative par rapport au traitement à base de phosphate et de vitamine D. Les principaux effets indésirables sont des réactions au site de l’injection. Le burosumab semble augmenter la fréquence des infections dentaires, ce qui est préoccupant.

Chez les adultes, l’évaluation de l’efficacité et de l’innocuité du burosumab repose sur une étude de faible qualité. Les résultats indiquent que le burosumab rétablit un niveau adéquat de phosphate dans le sang. On ne sait pas s’il fonctionne mieux que le traitement actuel pour améliorer la santé des os. Les effets indésirables sont similaires à ceux observés chez les enfants.

Chez les enfants, le coût de traitement du burosumab est très élevé. De plus, l’analyse présentée par le fabricant ne permet pas d’évaluer correctement le rapport entre son coût et son efficacité (les effets réels sur la durée de vie et la qualité de vie) comparativement au traitement actuel. Par ailleurs, l’INESSS estime que l’inscription du burosumab entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 3,5 M$ sur le budget des établissements et 9,7 M$ sur celui de la RAMQ au cours des 3 prochaines années.

L’INESSS est sensible au contexte particulier des maladies rares. Dans un contexte de ressources limitées, l’Institut doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande à la ministre de ne pas inscrire Crysvita^MC pour le traitement de l’XLH puisque cela ne constituerait pas une décision responsable, juste et équitable.