Extrait d'avis au ministre

L’angiœdème héréditaire (AOH) est une maladie génétique rare qui affecte environ 1 personne sur 50 000. Les personnes qui en sont atteintes peuvent développer des crises d’œdèmes localisées, c’est-à-dire un gonflement à un endroit précis, par exemple la peau, l’abdomen et, dans de rares cas, Les voies respiratoires. Ces œdèmes sont temporaires, mais peuvent persister pendant quelques jours et être invalidants pour la personne atteinte. La gravité et la fréquence des crises sont très variables. Actuellement, le traitement le plus souvent utilisé pour prévenir ces crises est le lanadélumab (Takhzyro^MC), médicament qui s’injecte sous la peau, généralement toutes les 2 semaines. Ce produit est distribué par Héma-Québec aux établissements qui gèrent une banque de sang. Récemment, le bérotralstat (Orladeyo^MC), autre médicament utilisé pour prévenir les crises et administré par voie orale, a été inscrit sur les listes des médicaments. 

Le garadacimab (Andembry^MC) est un médicament qui prévient les crises d’AOH. Il s’administre par injection sous la peau 1 fois par mois. L’évaluation du garadacimab repose sur une étude de bonne qualité, conduite sur des patients âgés de 12 ans ou plus atteints du type 1 ou 2 de la maladie. Ses résultats montrent que le garadacimab est plus efficace qu’un placebo pour diminuer le nombre mensuel moyen de crises d’AOH et qu’il semble plus efficace pour améliorer la qualité de vie des patients. Il est également bien toléré. De plus, des données qui comparent le garadacimab à d’autres traitements utilisés pour la prévention des crises d’AOH de type 1 ou 2 suggèrent qu’il serait aussi efficace et bien toléré que le lanadélumab et qu’il serait plus efficace que le bérotralstat pour diminuer le nombre mensuel moyen de crises d’AOH. 

Le coût de traitement annuel par le garadacimab est élevé. Il est également supérieur à celui du lanadélumab administré toutes les 2 semaines, et ce, pour des bénéfices de santé jugés similaires. Rappelons que lors de son évaluation faite par l’INESSS, cette même conclusion a été retenue dans les analyses pour ce qui est du lanadélumab, où son coût de traitement était supérieur pour une efficacité similaire à celle de ses comparateurs. Conformément à ses modalités d’évaluation économique, l’INESSS n’a pas réalisé d’analyse d’impact budgétaire, puisqu’une analyse de minimisation des coûts est retenue pour évaluer l’efficience du garadacimab.

L’INESSS est sensible au contexte particulier des maladies rares, et conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitements pour prévenir les crises d’AOH. Cependant, dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Andembry^MC pour la prévention des crises d’AOH de type 1 ou 2 à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.