Extrait d'avis au ministre

Amvuttra^MC (vutrisiran) est un médicament utilisé pour le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (ATTRh). Il s’agit d’une maladie rare. Elle affecte principalement les nerfs et le cœur, mais également d’autres organes dont les yeux et les reins. Il s’agit d’une maladie chronique, progressive et mortelle, qui est associée à une espérance de vie de 3 à 15 ans après le début des symptômes. Elle est due à l’anomalie d’un gène qui sert à fabriquer une protéine, la transthyrétine (TTR). Cette protéine entraîne le dépôt d’une substance appelée amyloïde dans les nerfs et d’autres organes, ce qui les empêche de bien fonctionner.

Les symptômes vont apparaître avec le temps lorsque les dépôts d’amyloïde sont en quantité suffisante pour nuire au fonctionnement d’un organe ou d’un système. Au Canada, les symptômes liés à la maladie ont tendance à apparaître à partir de 50 ans. Au début, les personnes atteintes peuvent présenter des engourdissements ou des sensations de brûlure aux extrémités de leurs membres. D’autres symptômes fréquents incluent la nausée, la diarrhée ou des problèmes de vision. Finalement, marcher ou accomplir des tâches quotidiennes est de plus en plus difficile et l’usage d’un fauteuil roulant devient nécessaire.

Actuellement, le traitement de 1^er choix au Québec pour la neuropathie associée à l’ATTRh est le patisiran (Onpattro^MC). Le vutrisiran agit de façon similaire au patisiran, en entraînant une diminution de la quantité de protéine TTR produite par le foie, ce qui aide à réduire les symptômes et ralentir la progression de la maladie. Le vutrisiran s’administre par voie sous-cutanée tous les 3 mois alors que le patisiran s’administre par voie intraveineuse toutes les 3 semaines.

L’évaluation du vutrisiran s’appuie principalement sur les données de l’étude HELIOS-A. Il en ressort que le vutrisiran est d’une efficacité supérieure au placebo sur tous les aspects de la maladie évalués, notamment l’atteinte neurologique et la qualité de vie. Bien que l’étude n’était pas conçue pour comparer l’efficacité du vutrisiran à celle du patisiran, des résultats d’efficacité et d’innocuité globalement comparables sont observés avec les 2 médicaments. À la lumière de l’ensemble des données, les cliniciens estiment que le vutrisiran présente une efficacité et une innocuité similaires à celles du patisiran, avec une administration facilitée.

Le coût de traitement du vutrisiran est élevé. Il est également supérieur à celui du patisiran, et ce, pour des bénéfices de santé jugés similaires. Une analyse de minimisation des coûts a été retenue par l’INESSS pour évaluer l’efficience du vutrisiran. Comme fixé par les modalités de sa mesure temporaire d’allègement des évaluations scientifiques économiques (Avis aux fabricants, 2023), l’INESSS n’a pas réalisé d’analyse d’impact budgétaire.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Amvuttra^MC à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.