Extrait d'avis au ministre

Description du médicament

Aldurazyme^MC est l’enzyme recombinante destinée à se substituer à l’enzyme humaine alpha-L iduronidase. Cette enzyme est nécessaire au catabolisme des glycoaminoglycanes, aussi appelés mucopolysaccharides. Aldurazyme^MC est indiqué comme traitement enzymatique substitutif à long terme des manifestations non neurologiques chez les patients atteints de la mucopolysaccharidose de type 1. La laronidase s’administre par perfusion intraveineuse sur une période de quatre heures. Les études cliniques soumises montrent que le traitement par la laronidase entraîne une amélioration des paramètres intermédiaires tel qu’une réduction moyenne du volume du foie et de la rate, respectivement de 25 % et 20 %. On a également constaté une diminution de l’excrétion urinaire des glycoaminoglycanes de l’ordre de 63 %. Cependant, ces dernières informations ne permettent pas de conclure à une amélioration clinique de ces patients. Toutefois, l’impact clinique du traitement par Aldurazyme^MC a été mesuré sur la fonction respiratoire et sur la capacité de se déplacer. À cet égard, les résultats obtenus démontrent un effet minime. Il importe également de considérer que la laronidase ne traite aucunement les manifestations neurologiques de la maladie, car elle ne traverse pas la barrière hémato-encéphalique. Les données sur la survie sont inexistantes et les résultats sur la qualité de vie ne sont pas significatifs. De plus, les impacts cliniques à moyen et à long termes sont inconnus. C’est pourquoi le Conseil a recommandé le refus d’inscrire Aldurazyme sur les listes de médicaments.