Extrait d'avis au ministre

La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie peu fréquente qui s’attaque aux cellules nerveuses commandant les mouvements musculaires. Ce trouble entraîne progressivement la paralysie du corps; ainsi, les personnes affectées peuvent perdre la capacité de parler, se déplacer, manger et respirer. Les patients atteints de cette maladie vivent rarement plus de 5 ans après l’apparition des premiers symptômes.

Malheureusement, il n’existe aucun traitement pour guérir cette grave maladie. Deux traitements, soit le riluzole (Rilutek^mc et ses versions génériques) et l’édaravone (Radicava^mc), sont inscrits sur les listes des médicaments pour le traitement de la SLA. Le riluzole permettrait de prolonger la vie des patients de quelques mois et l’édaravone, de ralentir la progression de cette maladie de façon modeste. Malgré ces traitements, les patients demeurent aux prises avec des symptômes qui les rendent incapables d’accomplir facilement leurs activités de la vie quotidienne.

L’association de phénylbutyrate de sodium/ursodoxicoltaurine (Albrioza^mc) est une poudre qui doit être diluée dans de l’eau avant d’être bue et s’administre 2 fois par jour. Ce médicament agit en diminuant les dommages au niveau des cellules nerveuses.

L’évaluation de l’efficacité et de l’innocuité d’Albrioza^mc repose principalement sur une étude avec un petit nombre de sujets. L’incertitude en lien avec les résultats obtenus n’a pas permis de reconnaître qu’Albrioza^mc ralentit la perte des fonctions physiques (par exemple, l’écriture, la parole, la marche) ou prolonge la vie des personnes atteintes d’un stade peu avancé de la maladie lorsque le médicament est administré sur une période de 6 mois. Les effets secondaires sont par ailleurs jugés acceptables. En raison des incertitudes sur le plan de l’efficacité, il n’est pas clair si Albrioza^mc pourrait pallier au besoin de santé jugé important.

Ainsi, après en avoir délibéré, le Comité scientifique de l’évaluation des médicaments aux fins d’inscription,compte tenu des importantes incertitudes concernant ce traitement, n’a pas été en mesure d’en reconnaître la valeur thérapeutique. En conséquence, les 4 autres aspects prévus par la loi n’ont pas été évalués. Ceux-ci sont la justesse du prix, le rapport entre le coût et l’efficacité du traitement, les conséquences, sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé, de l’inscription de ce médicament sur la liste, ainsi que l’opportunité de l’inscrire au regard de l’objet du régime général.