Extrait d'avis au ministre
Albrioza (sclérose latérale amyotrophique)
Nom du fabricant : Amylyx
Forme : Pd. Orale
Teneur : 3 g – 1 g
Indication : Pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique
Recommandation de l'INESSS
Inscription avec conditions
Décision du Ministre
Modifier une indication reconnue aux listes des médicaments - Médicament d'exception (2023-09-27)
Inscrire aux listes des médicaments-Médicament d'exception (2023-07-06)
Surseoir à la décision (2023-04-13)
Évaluation publiée le 17 mars 2023
Téléchargez l'Avis au ministre sur Albrioza (sclérose latérale amyotrophique)
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La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie peu fréquente qui s’attaque aux cellules nerveuses commandant les mouvements musculaires. Ce trouble entraîne progressivement la paralysie du corps; ainsi, les personnes affectées peuvent perdre la capacité de parler, se déplacer, manger et respirer. Les patients atteints de cette maladie vivent rarement plus de 5 ans après l’apparition des 1ers symptômes.
Malheureusement, il n’existe aucun traitement pour guérir cette grave maladie. Deux traitements, soit le riluzole (RilutekMC et ses versions génériques) et l’édaravone (RadicavaMC), sont inscrits sur les listes des médicaments pour le traitement de la SLA. Le riluzole prolongerait la vie des patients de quelques mois et l’édaravone ralentirait la progression de cette maladie de façon modeste. Malgré ces traitements, les patients demeurent aux prises avec des symptômes qui les rendent peu à peu incapables d’accomplir facilement leurs activités de la vie quotidienne.
L’association de phénylbutyrate de sodium/ursodoxicoltaurine ou PB/TURSO (AlbriozaMC) est une poudre à prendre 2 fois par jour après l’avoir diluée dans l’eau. Ce médicament agirait en diminuant les dommages au niveau des cellules nerveuses.
L’efficacité et l’innocuité d’AlbriozaMC ont été évaluées en comparaison à un placebo dans une étude chez des adultes atteints de SLA dont la maladie évolue rapidement. Les résultats de cette étude montrent qu’AlbriozaMC, pris pendant 6 mois, ralentit la perte des fonctions physiques (par exemple, l’écriture, la parole, la marche) des personnes. L’importance de cet effet est jugée modeste. Selon des données à long terme, AlbriozaMC pourrait allonger la vie des malades d’environ 5 mois, mais la taille de l'avantage de survie est incertaine. Le médicament est globalement bien toléré. L’INESSS juge qu’AlbriozaMC pourrait combler en partie le grand besoin de santé des patients atteints de SLA.
Le coût de traitement d’AlbriozaMC est élevé. Le rapport entre le coût et l’efficacité (les effets réels sur la durée de vie et la qualité de vie supplémentaires) est défavorable comparativement à l’édaravone et au riluzole. L’INESSS estime que durant les 3 premières années, le remboursement d’AlbriozaMC entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 134,7 millions de dollars sur le budget de la RAMQ pour le traitement de 476 patients.
L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, de prolonger la vie le plus longtemps possible et d’avoir accès à différentes options de traitement pour ceux qui choisissent d’en recevoir. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser AlbriozaMC à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.