Extrait d'avis au ministre

Le myélome multiple est un cancer relativement fréquent qui prend forme dans la moelle osseuse, et dont la guérison est rare. Il s’agit d’une maladie qui touche particulièrement les personnes de 65 ans ou plus, et davantage les hommes que les femmes. Sans traitement, l’espérance de vie est de moins de 5 ans. Actuellement, lorsque le cancer progresse après un 1^er traitement, les patients peuvent recevoir diverses combinaisons de médicaments, notamment le daratumumab (Darzalex^MC), l’isatuximab (Sarclisa^MC), le bortézomib, le carfilzomib (Kyprolis^MC), la dexaméthasone, la cyclophosphamide et, ultérieurement, la pomalidomide. Ces médicaments se donnent par voie sous-cutanée, intraveineuse ou orale. L’important est que la combinaison de médicaments choisie soit différente de celle que le patient a reçue précédemment.

Le sélinexor (Xpovio^MC) est un médicament pour le traitement du myélome multiple s’administrant par voie orale, et doté d’un nouveau mécanisme d’action qui cible une protéine particulière, l'exportine 1. Il est donné en association avec le bortézomib et la dexaméthasone aux patients qui ont déjà reçu au moins 1 traitement dans le passé, mais dont la maladie a progressé. Comme les autres traitements offerts à ce stade de la maladie, le sélinexor vise à ralentir la progression de la maladie, à prolonger la vie et à améliorer le confort des patients; aucun ne la guérit.

Il s’agit de la 2^e évaluation de ce traitement par l’INESSS. La 1^re évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du sélinexor, en 2023, reposait sur une étude de bonne qualité, mais dont le traitement auquel il avait été comparé n’est plus utilisé depuis plusieurs années au Québec. L’INESSS avait jugé que même si cette étude montrait que l’ajout du sélinexor au bortézomib et à la dexaméthasone retarde la progression de la maladie, une incertitude importante demeurait quant aux réels bénéfices cliniques par rapport aux traitements actuels offerts aux patients. De plus, des effets secondaires fréquents tels que l'anémie, les nausées, les vomissements, la diarrhée et la fatigue, très incommodants pour la qualité de vie des patients, préoccupaient l’INESSS. En conséquence, la valeur thérapeutique du sélinexor n’avait pas été reconnue.

Au cours de la présente réévaluation, les données précédemment appréciées par l’Institut ont été réexaminées et de nouvelles informations soumises par le fabricant ont été analysées. Après avoir pris en considération l’ensemble des données, l’INESSS est d’avis qu’elles ne permettent pas de lever les incertitudes et les préoccupations soulevées initialement. En conséquence, malgré le besoin de santé, il n’est pas démontré que le sélinexor puisse le combler. De ce fait, l’INESSS n’est toujours pas en mesure de reconnaître la valeur thérapeutique de ce traitement pour l’indication demandée.

Puisque la valeur thérapeutique de Xpovio^MC n’est pas reconnue, les 4 autres aspects prévus par la loi n’ont pas été évalués. Ceux-ci sont la justesse du prix, le rapport entre le coût et l’efficacité du traitement, les conséquences, sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé, de l’inscription de ce médicament sur la liste, ainsi que l’opportunité de l’inscrire au regard de l’objet du régime général.