Extrait d'avis au ministre

Le giltéritinib (Xospata^MC) est un médicament utilisé pour traiter la leucémie myéloïde aigüe réfractaire ou récidivante (LMA R/R), un cancer de la moelle osseuse. La LMA est une maladie grave. Près du quart des patients survivent plus de cinq ans après le diagnostic de la maladie. Le pronostic défavorable s’accentue lorsque la maladie progresse. Actuellement, les traitements administrés sont des chimiothérapies. La plupart des patients atteints de LMA ont besoin de transfusions sanguines, en raison des effets de la maladie ou des traitements reçus. Le giltéritinib est une molécule qui bloque l’effet de certaines enzymes de cellules anormales, comme la tyrosine kinase. C’est un médicament qui s’administre par voie orale; il est destiné aux patients qui présentent une LMA R/R avec une mutation du gène de la tyrosine kinase-3 de type FMS (FLT3).

L’évaluation de l’efficacité et des effets indésirables du giltéritinib repose sur une étude de bonne qualité. Les résultats montrent que ce médicament prolonge la vie des patients, mais ne réduit pas le risque de rechute de la LMA. Ils suggèrent aussi que le giltéritinib entraîne une régression du cancer chez près de 70 % des patients, dont le tiers a eu une rémission complète de sa maladie et a reçu une greffe de cellules souches. Certains patients ont également vu leur besoin en transfusion sanguine diminuer. Enfin, ce traitement semble bien toléré. Le giltéritinib viendrait combler un important besoin de santé.

Le coût du traitement au giltéritinib est plus élevé que ceux des chimiothérapies ou des meilleurs soins de soutien. De plus, le rapport entre son coût et son efficacité (les effets réels sur la durée de vie et la qualité de vie) est défavorable comparativement à ces options. Par ailleurs, il est estimé que le remboursement du giltéritinib entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 7,7 millions de dollars sur le budget de la RAMQ ainsi que de 72 000 $ d’économies sur celui des établissements de santé au cours des 3 premières années pour le traitement de 62 patients.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, de réduire le risque de décès et d’augmenter le taux de rémission. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande à la ministre d’inscrire Xospata^MC, à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.