Extrait d'avis au ministre

L’hypertension artérielle pulmonaire est une maladie chronique grave dans laquelle des vaisseaux sanguins des poumons, appelés artères pulmonaires, se rétrécissent, ce qui rend la circulation du sang plus difficile. 

Le symptôme principal est l’essoufflement, qui s’aggrave au fur et à mesure que la maladie progresse. Les patients peuvent aussi avoir d’autres symptômes comme de la fatigue, des palpitations, une prise de poids, des maux de cœur ou des évanouissements causés par un effort physique. À mesure qu’évolue la maladie, les patients peuvent avoir besoin d’un fauteuil roulant, d’oxygène et d’un environnement adapté à leur condition. Les personnes atteintes d’hypertension artérielle pulmonaire peuvent décéder de la maladie ou de problèmes cardiaques que celle-ci peut causer.

Les patients peuvent recevoir des médicaments selon certaines conditions qui vont aider à augmenter la capacité fonctionnelle et à diminuer les symptômes de la maladie. Des médicaments avec différents mécanismes d'action et s'administrant par la bouche, par voie intraveineuse ou sous-cutanée sont actuellement offerts. Malgré ces traitements, les patients peuvent continuer à présenter des symptômes de la maladie ou en mourir. Une greffe de poumon ou une greffe cœur/poumon est le seul traitement qui peut guérir la maladie, mais peu de patients peuvent en recevoir, notamment en raison de la rareté des organes disponibles. Il existe un besoin de nouveaux traitements permettant aux patients de poursuivre leurs activités quotidiennes, de diminuer leurs symptômes et de réduire leur risque de décès.

Le sotatercept (Winrevair^MC) agit en bloquant l’effet d’une protéine appelée activine afin d’aider à diminuer la pression du sang dans les artères pulmonaires. Il s’administre par voie sous-cutanée toutes les 3 semaines, en ajout aux traitements standards, c’est-à-dire aux autres traitements offerts pour cette maladie.

Les résultats d’une étude de bonne qualité démontrent que le sotatercept est meilleur qu’un placebo, en ajout aux traitements standards, pour améliorer la capacité à l’exercice et pour réduire la résistance dans les artères pulmonaires. Il permet aussi d’améliorer la capacité fonctionnelle et de diminuer le risque d’avoir une aggravation de la maladie. Les données ne permettent toutefois pas de conclure que le médicament pourrait diminuer les décès. Les effets secondaires les plus fréquents du sotatercept sont, notamment, les étourdissements et les saignements de nez. Il peut aussi provoquer des saignements à d’autres endroits dans le corps, une baisse des plaquettes dans le sang et une dilatation de petits vaisseaux sanguins appelée télangiectasie.

Le coût de traitement du sotatercept est très élevé et s’ajoute à celui des traitements standards. Ces coûts additionnels ne peuvent être justifiés par les bienfaits cliniques qu’il procure. De fait, le rapport entre son coût et son efficacité supérieure par rapport aux traitements standards seuls n’est pas favorable. De plus, l’INESSS estime que durant les 3 premières années, l’inscription du sotatercept entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 42 millions de dollars sur le budget de la RAMQ pour le traitement de 206 patients.

L’INESSS est conscient qu’il est important, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement pouvant diminuer les symptômes de la maladie et améliorer la capacité fonctionnelle. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Dans ce contexte, puisque le coût du sotatercept est très élevé par rapport aux bénéfices démontrés et qu’il engendre des coûts importants sur le système de santé, l’INESSS recommande au ministre de ne pas rembourser le sotatercept.