Extrait d'avis au ministre

Le cancer du rein est une maladie relativement fréquente et grave, qui touche près de 2 fois plus d’hommes que de femmes. L’adénocarcinome rénal (AR) représente 80 à 85 % de l’ensemble des cancers du rein chez l’adulte. Lorsque la maladie est au stade avancé ou métastatique, c’est-à-dire lorsqu’elle s’est propagée à d’autres organes, les patients vivent rarement plus de 5 ans sans traitement. Bien qu’ils ne puissent pas guérir la maladie, certains médicaments en ralentissent toutefois la progression, prolongent la survie et améliorent le confort des patients. Dans la plupart des cas, le 1^er traitement administré combine une immunothérapie et un autre médicament qui cible des protéines particulières sur les cellules cancéreuses, soit les récepteurs du facteur de croissance de l’endothélium vasculaire (VEGFR), comme le pembrolizumab (Keytruda^MC) et l’axitinib (Inlyta^MC), le pembrolizumab et le lenvatinib (Lenvima^MC) ou le nivolumab (Opdivo^MC) et le cabozantinib (Cabometyx^MC). Lorsque ce traitement ne fonctionne plus, un autre médicament ciblant le VEGFR peut être essayé seul, le cabozantinib étant l’agent le plus couramment utilisé, s’il n’a pas déjà été reçu.Si la maladie progresse à nouveau, il n’existe pas de standard de soins pour le traitement de l’AR. Le recours à un traitement ciblant le VEGFR demeure une option, et l’axitinib est un agent souvent utilisé. L’évérolimus représente une autre option de traitement, mais son utilisation a considérablement diminué depuis son évaluation faite par l’INESSS en 2011, en raison de l’arrivée de nouvelles thérapies plus efficaces.

Le belzutifan (Welireg^MC) est un médicament qui ralentit le processus de formation et de croissance des tumeurs. Il s’administre par voie orale et peut être offert lorsque la maladie a progressé après 2 types de traitement : une immunothérapie et un traitement qui cible le VEGFR.

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du belzutifan repose sur une étude de bonne qualité. Les résultats montrent que le belzutifan retarde la progression du cancer par rapport à l’évérolimus, tout en permettant à près du quart des patients de voir le cancer dont ils sont atteints régresser de façon plus ou moins importante, ce que l’on appelle la réponse tumorale objective. Toutefois, le belzutifan ne semble pas prolonger la vie des patients. Ces résultats sont empreints d’incertitude, particulièrement quand ils sont transposés au contexte québécois actuel, puisque l’évérolimus n’est presque plus utilisé. Le belzutifan s’accompagne d’effets secondaires notables, comme l’anémie et l’hypoxie, c’est-à-dire lorsque le corps ou une partie du corps ne reçoit pas assez d’oxygène, mais la majorité des effets secondaires peuvent être pris en charge par les équipes traitantes. De plus, le médicament maintiendrait la qualité de vie à court terme. En raison de l’absence de données comparatives, il n'est pas possible de comparer les bénéfices cliniques du belzutifan à ceux des traitements actuellement utilisés dans la pratique québécoise comme 2^e ou 3^e traitement, soit respectivement le cabozantinib et l’axitinib, principalement. L’INESSS considère néanmoins que le belzutifan représenterait une option thérapeutique supplémentaire pour les patients atteints d’un AR de stade avancé ou métastatique, plus particulièrement ceux ayant déjà reçu du cabozantinib.

Le coût de traitement par le belzutifan est trop élevé. Il est notamment supérieur à ceux du cabozantinib et de l’axitinib. De plus, ces coûts additionnels ne peuvent être justifiés par les bienfaits cliniques qu’il procure (c.-à-d. ses effets bénéfiques sur la durée et la qualité de vie des patients). Plus particulièrement, par rapport au cabozantinib, en l’absence de données cliniques comparatives valides, ce coût ne peut être justifié. Comparativement à l’axitinib, le rapport entre son coût et son efficacité n’est pas favorable. L’INESSS estime que durant les 3 premières années, le remboursement du belzutifan entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 10,7 millions de dollars sur le budget de la RAMQ pour le traitement de 114 patients.

L’INESSS est conscient qu’il est important, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement pouvant retarder la progression de la maladie tout en maintenant une bonne qualité de vie. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Dans ce contexte, puisque le coût de Welireg^MC est très élevé par rapport aux bénéfices qu’il apporte, et qu’il engendre des coûts importants sur le système de santé, l’INESSS recommande au ministre de ne pas rembourser Welireg^MC pour le traitement de l’adénocarcinome rénal de stade localement avancé ou métastatique.