Extrait d'avis au ministre

La narcolepsie est une maladie peu fréquente. Elle apparaît généralement chez les adolescents et les jeunes adultes, mais peut prendre du temps à être diagnostiquée. Elle se caractérise principalement par une somnolence excessive pendant le jour, accompagnée ou non d’épisodes de faiblesse musculaire, appelés cataplexie. Cette maladie peut empêcher les personnes atteintes de travailler, d’étudier et de s’adonner à leurs activités. À ce jour, il n’existe aucun moyen de prévenir ou de guérir cette maladie. Les traitements utilisés visent notamment à diminuer la sévérité de la somnolence pendant le jour et le nombre d’épisodes de faiblesse musculaire. Ces traitements incluent des psychostimulants comme les amphétamines, le méthylphénidate et le modafinil, des antidépresseurs ainsi que le dépresseur du système nerveux central, l’oxybate de sodium.

Le pitolisant (Wakix^MC) agit dans le cerveau en favorisant la relâche d’histamine, molécule qui joue un rôle dans le cycle sommeil-éveil. Il s’administre en comprimé par voie orale. Il est utilisé seul ou en combinaison avec d’autres médicaments pour le traitement de la somnolence excessive pendant le jour ou de la cataplexie chez des adultes atteints de narcolepsie.

L’efficacité et les effets secondaires du pitolisant ont été évalués en comparaison d’un placebo dans 2 études de bonne qualité, réalisées sur des adultes atteints de narcolepsie pendant une durée de 7 à 8 semaines. Dans l’ensemble, les résultats de ces études montrent que le pitolisant est plus efficace qu’un placebo pour réduire la somnolence excessive de jour ainsi que la fréquence des épisodes de cataplexie. L’une des études a également comparé l’effet du pitolisant à celui du modafinil sur la somnolence; comme les résultats ne sont pas concluants, il n’est pas possible de savoir comment le pitolisant se compare au modafinil. De plus, une étude sur des patients ayant reçu le pitolisant pendant au moins 12 mois a permis de mieux apprécier la fréquence et le type d’effets secondaires qui peuvent survenir lors d’un traitement plus long. Dans l’ensemble, les résultats suggèrent que le pitolisant est un médicament bien toléré. Les effets secondaires les plus fréquents rapportés par les patients ayant reçu ce traitement sont les maux de tête, l’insomnie, l’inconfort abdominal, les nausées, la diarrhée, les vertiges, l’irritabilité, le gain de poids et l’anxiété. L’INESSS juge que le pitolisant pourrait combler un besoin de santé important et constituerait une option de traitement supplémentaire.

Le coût d’un traitement par le pitolisant est élevé. De plus, comparativement au modafinil et aux meilleurs soins de soutien, le rapport entre son coût et son efficacité (effets sur la durée et la qualité de vie des patients) n’est pas favorable. L’INESSS estime que durant les 3 premières années, le remboursement du pitolisant entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 500 000 $ sur le budget de la RAMQ pour le traitement de 45 patients.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement. Par ailleurs, il est sensible au contexte particulier des maladies rares et reconnaît que les données sur ce médicament sont de bonne qualité et qu’elles montrent une efficacité cliniquement significative. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Wakix^MC à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.