Extrait d'avis au ministre

La leucémie myéloïde aigüe (LMA) est un cancer de la moelle osseuse et du sang. Il s’agit d’une maladie grave. Elle affecte des personnes de tous âges, particulièrement celles de 60 ans ou plus, et davantage les hommes que les femmes. Elle se développe habituellement de manière soudaine et évolue généralement rapidement, en quelques jours ou quelques semaines, en l’absence de traitement. Il existe plusieurs types de LMA et chacune a des caractéristiques et un degré de sévérité qui lui sont propres. Le traitement généralement administré comprend deux phases. La première est l’induction. Elle consiste en une chimiothérapie intensive, l’association daunorubicine/cytarabine, qui a pour but d’éliminer les cellules cancéreuses et d’aider la moelle osseuse à reprendre son bon fonctionnement. La deuxième phase est appelée la consolidation. Elle a pour but d’éliminer les cellules cancéreuses résiduelles ou de les empêcher de réapparaître. Elle consiste en une chimiothérapie, comme la cytarabine à haute dose, et, si possible, une greffe de moelle osseuse.

Vyxeos^MC est un médicament utilisé pour traiter deux types de LMA, soit secondaire à un traitement (LMA-t) ou avec caractéristiques myélodysplasiques (LMA-CM). Cette thérapie vise notamment à produire une rémission complète et à permettre de recevoir une greffe, seul traitement curatif de cette maladie. Ce médicament est administré par voie intraveineuse en induction et en consolidation.

L’efficacité et les effets indésirables de Vyxeos^MC ont été évalués en comparaison de l’association daunorubicine/cytarabine, dans une étude de bonne qualité conduite sur des patients atteints de LMA-t et de LMA-CM. Les résultats de cette étude montrent que Vyxeos^MC permet notamment d’avoir une rémission complète de la maladie chez un plus grand nombre de personnes qu’avec le comparateur et de prolonger la vie des patients. L’INESSS est d’avis qu’il est aussi possible que ce traitement permette à plus de patients de recevoir une greffe. Finalement, même si Vyxeos^MC semble causer des effets indésirables sanguins pendant une période plus longue qu’avec les traitements standards, l’INESSS considère que la toxicité de ce médicament est acceptable compte tenu des bénéfices démontrés. Vyxeos^MC viendrait donc combler un besoin de santé.

Le coût de traitement de Vyxeos^MC est élevé. Comparé à celui de l’association daunorubicine/cytarabine, le rapport entre le coût additionnel et l’efficacité incrémentale de ces traitements (les effets sur la durée de vie et la qualité de vie) est défavorable. Par ailleurs, l’INESSS estime que durant les trois prochaines années, l’inscription de ce traitement entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 8,1 millions de dollars sur le budget des établissements de santé pour le traitement de 131 patients.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, de notamment prolonger la vie le plus longtemps possible ainsi que d’augmenter leur chance d’accès à une greffe et d’avoir une guérison possible. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Dans ce cas, l’INESSS recommande au ministre d’inscrire Vyxeos^MC, à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau sur le système de santé.