Extrait d'avis au ministre

Vyndaqel (cardiomyopathie ATTR)

Dénomination commune / Sujet : tafamidis
Nom du fabricant : Pfizer
Forme : Caps.
Teneur : 20 mg

Indication : Traitement des adultes atteints d'une cardiomyopathie causée par une amyloïdose à transthyrétine

Recommandation de l'INESSS
Refus d'inscription

Décision du Ministre
Inscrire aux listes des médicaments - Médicament d'exception (2021-03-03)
Surseoir à la décision (2020-04-29)

Evaluation publiée le 08 avril 2020

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Extrait de l'Avis au ministre sur Vyndaqel 432 KiO

Le tafamidis (Vyndaqelmc) est un médicament utilisé pour le traitement des adultes atteints d’une maladie cardiaque causée par une amyloïdose à transthyrétine (ATTR-CM). Cette maladie se divise en deux formes; l’une est héréditaire, et l’autre, dite sénile, est liée au vieillissement. La forme héréditaire est une maladie rare, contrairement à la forme sénile qui est plus fréquente. Chez ces personnes, la déformation de la protéine transthyrétine entraîne le dépôt de fragments qui s’accumulent autour du cœur. Ces dépôts empêchent le cœur de fonctionner normalement. Il s’agit d’une maladie chronique, progressive et mortelle. Elle est associée à une espérance de vie d’environ trois à cinq ans après le début des symptômes. L’apparition des symptômes survient le plus souvent après l’âge de 60 ans. Les complications cardiaques évoluent vers une insuffisance cardiaque, et ultimement à une mort prématurée.

Il n’existe à l’heure actuelle aucun traitement qui guérit la maladie. Les traitements de soutien reposent notamment sur l’emploi de médicaments pour contrôler les symptômes d’insuffisance cardiaque et d’arythmie. Dans certains cas, une greffe d’organe peut être envisagée. Le tafamidis est administré par voie orale une fois par jour.

Les données montrent que les personnes qui reçoivent ce médicament survivent plus longtemps que ceux qui reçoivent le placebo. En effet, dans l’étude principale qui regroupait 441 adultes atteints de la forme sénile ou héréditaire d’ATTR-CM, le risque de décès après une période de 30 mois a été réduit d’environ 30 %. De plus, le tafamidis est bien toléré. Ce médicament pourrait contribuer à répondre à un important besoin de santé non comblé chez les personnes atteintes d’ATTR-CM.

Le coût d’un traitement au tafamidis est très élevé. De plus, le rapport entre son coût et son efficacité (les effets réels sur la durée de vie et la qualité de vie), lorsqu’il est comparé au placebo, est lui aussi très élevé. Par ailleurs, l’INESSS estime qu’au cours des trois prochaines années suivant l’inscription du tafamidis, des dépenses additionnelles d’environ 350 M$ seraient entraînées sur le budget de la RAMQ pour le traitement de 1 577 patients.

Dans un contexte de ressources limitées, l’Institut doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. À la lumière de l’ensemble de ces éléments et dans une perspective de justice distributive, l’inscription du tafamidis pour le traitement de l’ATTR-CM ne constituerait pas une décision responsable, juste et équitable. Pour cette raison, l’INESSS recommande à la ministre de ne pas le rembourser.

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