Extrait d'avis au ministre

La leucémie myéloïde aigüe (LMA) est un cancer de la moelle osseuse et du sang. Il s’agit d’une maladie grave. Elle affecte des personnes de tous âges, particulièrement celles de 60 ans ou plus, et davantage les hommes que les femmes. Elle se développe habituellement de manière soudaine et évolue rapidement en quelques jours ou quelques semaines en l’absence de traitement. Il existe plusieurs types de LMA et chacune a des caractéristiques et un degré de sévérité qui lui sont propres. Les traitements intensifs de chimiothérapie utilisés actuellement ont pour objectif de guérir la maladie. Cependant, environ la moitié des patients atteints de LMA ne sont pas admissibles à ces traitements en raison, par exemple, d’un âge avancé ou de la présence d’autres maladies. Pour cette population, les options de traitement sont limitées. L’azacitidine et la cytarabine à faible dose, chimiothérapies considérées de faible intensité, sont habituellement employées. Cependant, elles sont d’efficacité moindre et l’espérance de vie qui en découle est généralement de quelques mois.

Le vénétoclax (Venclexta^MC) est un médicament utilisé pour traiter la LMA, en association avec un agent de chimiothérapie, l’azacitidine, chez les patients qui ne sont pas admissibles aux traitements intensifs de chimiothérapie. Cette association vise à produire une rémission complète, à diminuer les besoins de transfusions de sang, à ralentir la progression de la maladie, à prolonger la vie ou à améliorer le confort des patients. Le vénétoclax s’administre quotidiennement par voie orale, alors que l’azacitidine s’administre par voie sous-cutanée quelques jours par mois au centre d’oncologie.

L’efficacité et les effets indésirables du vénétoclax, en association avec l’azacitidine, ont été évalués dans une étude de bonne qualité réalisée sur des patients qui n’avaient jamais reçu de traitement pour la LMA. Les résultats de cette étude montrent que cette association permet de réduire le risque de décès de 34 % et le recours aux transfusions sanguines, comparativement à l’azacitidine seule. Finalement, même si la toxicité de l’association vénétoclax/azacitidine est supérieure à celle de l’azacitidine seule, l’INESSS considère qu’elle est acceptable compte tenu des bénéfices démontrés. Cette association représenterait une option additionnelle de traitement et viendrait combler un besoin de santé jugé très important.

Le coût de traitement du vénétoclax en association avec l’azacitidine est élevé. Comparé à celui de l’azacitidine seule, le rapport entre son coût et son efficacité (les effets sur la durée de vie et la qualité de vie) est défavorable. Par ailleurs, l’INESSS estime que durant les trois prochaines années, l’utilisation du vénétoclax pour traiter la LMA nouvellement diagnostiquée entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 13,5 millions de dollars sur le budget des établissements de santé. Cela permettrait le traitement de 191 patients.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement et de prolonger la vie. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Dans ce cas, l’INESSS recommande au ministre d’ajouter une indication reconnue à Venclexta^MC, à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau sur le système de santé.