Extrait d'avis au ministre

La myasthénie grave (MG) est une maladie auto-immune rare, c’est-à-dire une maladie où le système immunitaire qui protège l’organisme s’attaque par erreur à lui-même et à ses propres composantes chimiques, comme l’acétylcholine. Cela affecte la communication entre les nerfs et les muscles, et les personnes atteintes peuvent notamment présenter une fatigue et une faiblesse musculaire importantes ainsi que des problèmes visuels. La présentation initiale la plus courante est une faiblesse des muscles de l’œil, mais la progression vers la myasthénie grave généralisée (MGg) impliquant les muscles de la tête, du cou, du tronc, des membres ou du système respiratoire survient dans les 2 ans suivant l'apparition de la maladie chez la majorité des patients. Ces symptômes fluctuent au courant de la journée, mais certains patients peuvent avoir une atteinte persistante et des crises pouvant mener à des difficultés respiratoires ainsi qu’à des hospitalisations.

Il n’existe pas de traitement pour guérir cette maladie chronique. Actuellement, la prise en charge des patients repose sur la prévention des crises et la maitrise des symptômes par des médicaments. Malgré ces traitements, certaines personnes demeurent aux prises avec des symptômes qui complexifient leurs activités de la vie quotidienne. Par ailleurs, plusieurs de ces médicaments causent des effets indésirables graves lorsqu’ils sont administrés à long terme.

Le ravulizumab (Ultomiris^MC) réduit les dommages causés par l’attaque du système immunitaire. Il s’administre par voie intraveineuse à raison de 1 dose toutes les 2 semaines pour les 2 premières, puis toutes les 8 semaines.

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du ravulizumab repose sur une étude de bonne qualité. Les résultats de cet essai n’ont cependant pas permis de reconnaître avec certitude que le ravulizumab en comparaison du placebo, tous 2 administrés en ajout aux traitements usuels, améliore suffisamment la fonctionnalité et les activités de la vie quotidienne, ni qu’il diminue les symptômes de la MGg après 6 mois de traitement. De l’incertitude demeure également quant à son efficacité à long terme, notamment dans le contexte de maladie chronique. En raison de toutes ces incertitudes sur le plan de l’efficacité, il n’est pas certain que le ravulizumab puisse combler le besoin de santé pourtant jugé important.

Puisque la valeur thérapeutique d’Ultomiris^MC n’est pas reconnue, les 4 autres aspects prévus par la loi n’ont pas été évalués. Ceux-ci sont la justesse du prix, le rapport entre le coût et l’efficacité du traitement, les conséquences, sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé, de l’inscription de ce médicament sur la liste, ainsi que l’opportunité de l’inscrire au regard de l’objet du régime général.