Extrait d'avis au ministre

La leucémie myéloïde aigüe (LMA) et le syndrome myélodysplasique (SMD) sont des cancers du sang qui se caractérisent par la prolifération anormale des myéloblastes, qui sont des cellules sanguines immatures. Ces maladies touchent le plus souvent les personnes âgées, mais peuvent survenir à un plus jeune âge. Le pronostic de survie diminue avec l’âge. Les symptômes associés incluent la fatigue, les saignements et une plus grande susceptibilité aux infections. Ce sont des maladies graves qui évoluent rapidement et qui, sans traitement, peuvent entraîner le décès.

Certains patients présentent une maladie à mauvais pronostic et peuvent être dirigés vers une greffe de cellules souches allogénique. Celle-ci consiste à administrer les cellules souches d’un donneur compatible au patient afin de remplacer son système immunitaire. Avant cette étape, il est nécessaire de donner un traitement de chimiothérapie qui sert à éliminer les cellules cancéreuses restantes et à préparer le corps à la greffe; c’est le traitement de conditionnement. Chez les patients âgés ou qui présentent d’autres problèmes de santé, des traitements de conditionnement dits à intensité réduite ont été développés, mais ils sont moins efficaces que les traitements standards.

Le tréosulfan (Trecondyv^MC) est une chimiothérapie qui peut être utilisée comme traitement de conditionnement chez les patients qui ne peuvent pas recevoir un traitement standard en raison de leur âge ou de leurs problèmes de santé. Le tréosulfan est donné en combinaison avec une autre chimiothérapie, nommée fludarabine. Le tréosulfan s’administre par voie intraveineuse, 1 fois par jour pendant 3 jours, dans les jours qui précèdent la greffe.

L’évaluation du tréosulfan, en association avec la fludarabine, s’appuie sur les données de l’étude MC‑FludT.14/L. Cette étude est de bonne qualité. Il en ressort que la combinaison de tréosulfan et de fludarabine est d’une efficacité similaire à celle de la combinaison de busulfan et de fludarabine, qui est l’une des chimiothérapies le plus souvent données avant la greffe chez les patients âgés ou ayant d’autres maladies, pour prévenir les complications de la greffe. De plus, bien que certains bénéfices d’efficacité semblent se dégager de l’utilisation de la combinaison de tréosulfan et de fludarabine, ils ne sont pas confirmés par les analyses statistiques prévues dans l’étude. Comme les autres traitements de conditionnement suivis de la greffe, le tréosulfan peut entraîner des effets secondaires graves et parfois mortels.

Le coût de traitement au tréosulfan est élevé. Il est également supérieur à celui du busulfan, et ce, pour des bénéfices de santé jugés similaires. Une analyse de minimisation des coûts a été retenue par l’INESSS pour évaluer l’efficience du tréosulfan. Comme fixé par les modalités de sa mesure temporaire d’allègement des évaluations scientifiques économiques (Avis aux fabricants, 2023), l’INESSS n’a pas réalisé d’analyse d’impact budgétaire.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Trecondyv^MC à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.