Extrait d'avis au ministre

La leucémie myéloïde chronique (LMC) est un type de cancer des cellules du sang relativement rare. La LMC touche plus souvent les hommes que les femmes. L’âge moyen est d’environ 65 ans. La LMC se présente typiquement en 3 phases, dont une phase chronique, qui est plus souvent asymptomatique. Le diagnostic est généralement posé pendant celle-ci. Parfois, la maladie peut évoluer vers des phases avancées (phases accélérée et blastique), qui peuvent mener au décès. Le traitement s’administre généralement pendant plusieurs années. Les médicaments offerts sont des inhibiteurs de la tyrosine kinase (ITK) et ils s’administrent par la bouche. Ils ont comme objectif de stabiliser la maladie en phase chronique, ce qui permet généralement d’atteindre une espérance de vie presque équivalente à celle du reste de la population. Au Québec, 3 ITK sont inscrits sur les listes des médicaments : l’imatinib (Gleevec^MC), le nilotinib (Tasigna^MC) et le dasatinib (Sprycel^MC). Certaines personnes développent des effets secondaires importants ou ont une perte d’efficacité et doivent changer de médicament. Actuellement, peu d’options efficaces ou bien tolérées sont offertes aux patients qui ont déjà reçu au moins 2 médicaments de la classe des ITK.

L’asciminib (Scemblix^MC) peut être utilisé pour le traitement de la LMC en phase chronique pour les patients qui ont déjà reçu 2 ITK ou plus, mais qui ont dû les cesser en raison d’effets secondaires trop importants ou d’un contrôle insatisfaisant de leur maladie. Il s’administre par la bouche. Son mécanisme d’action est différent de celui des autres ITK actuellement offerts.

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires de l’asciminib repose sur une étude satisfaisante. Dans cette étude, plus de patients ont obtenu une réponse permettant de contrôler leur maladie avec l’asciminib, comparativement au bosutinib (Bosulif^MC), ITK qui n’est toutefois pas inscrit sur les listes des médicaments du Québec. D’autre part, l’asciminib engendrait moins d’effets secondaires. La qualité de vie semblait similaire, peu importe le médicament reçu. De plus, il n’y a pas d’étude comparant l’asciminib au nilotinib ou au dasatinib, qui sont les ITK les plus utilisés au Québec à ce stade de la maladie. De fait, l’ampleur de l’effet concernant l’efficacité et l’innocuité de l’asciminib en comparaison des médicaments inscrits sur les listes est incertaine. Somme toute et malgré certaines incertitudes, l’asciminib représente une option de traitement supplémentaire qui comble un besoin de santé jugé important.

Le coût de traitement par l’asciminib est élevé. De plus, comparativement au dasatinib et au nilotinib, le rapport entre son coût et son efficacité (effets sur la durée et la qualité de vie des patients) n’est pas favorable. L’INESSS estime que durant les 3 premières années, le remboursement de l’asciminib entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 855 000 $ sur le budget de la RAMQ pour le traitement de 21 patients.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement capables de contrôler la maladie et de maintenir une bonne qualité de vie. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Scemblix^MC à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.