Extrait d'avis au ministre

L’entrectinib (Rozlytrek^MC) sert à traiter les cancers présentant une fusion des gènes NTRK (récepteur tyrosine kinase neurotrophique), et ce, peu importe l’organe où le cancer prend naissance. La fréquence de cette fusion d’un gène NTRK est de moins de 1 % pour l’ensemble des cancers. Elle diffère toutefois grandement d’un type à l’autre, pouvant varier de moins de 1 %, notamment pour certains cancers fréquents, à près de 100 % pour des cancers rares. L’effet de cette mutation sur l’évolution de la maladie n’est pas encore bien connu. Actuellement, les patients reçoivent d’autres médicaments pour le traitement de leur cancer, étant donné qu’elle n’est pas souvent connue au diagnostic. Globalement, le besoin de santé diffère selon le type de cancer. Pour certains, il existe moins d'options de traitement ou bien celles qui sont disponibles sont peu efficaces ou peuvent entraîner des effets indésirables graves, ce qui augmente le besoin de santé des personnes atteintes.

L’entrectinib est une thérapie ciblée, qui est indiquée lorsqu’il n’y a pas d’autres options thérapeutiques ou que les traitements existants sont insatisfaisants. Ce médicament vise à diminuer la taille des lésions et à contrôler la maladie. Il a obtenu une approbation conditionnelle de Santé Canada en attendant des résultats supplémentaires permettant de confirmer son bénéfice clinique.

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires de l’entrectinib repose sur le regroupement des résultats de patients provenant de 3 études. Les résultats suggèrent que ce médicament entraîne une réduction de la taille de la tumeur chez environ 60 % des patients qui ont ce type de mutation. Ce pourcentage diffère toutefois selon le type de cancer examiné. Il est de 27 % pour certains cancers et de plus de 85 % pour d’autres. L’effet de ce médicament n’a pas été comparé à celui des traitements standards. Il est donc difficile d’en confirmer les bénéfices pour l’ensemble des cancers par rapport aux traitements utilisés pour chacun d’eux, d’autant plus que le pronostic de ces patients est incertain et qu’il dépend aussi des autres caractéristiques de la maladie. De plus, cette analyse comporte plusieurs limites méthodologiques. En raison de l’incertitude des résultats cliniques soumis par le fabricant et de l’insuffisance des preuves présentées, l’INESSS n’est pas en mesure de reconnaître la valeur thérapeutique de l’entrectinib et recommande donc au ministre de ne pas ajouter une indication reconnue pour ce médicament sur les listes des médicaments.

En conséquence, le contenu du présent avis représente l’appréciation effectuée par l’INESSS des documents soumis, notamment par le fabricant. Cette appréciation signifie que les données analysées par l’INESSS, pour les raisons énumérées dans le présent avis, ne permettent pas, à l’heure actuelle, de conclure à l’existence d’une valeur thérapeutique. Évidemment, si de nouvelles données étaient soumises à l’INESSS, cette appréciation pourrait être différente.

Ainsi, puisque la valeur thérapeutique de Rozlytrek^MC n’est pas reconnue, les 4 autres aspects prévus par la loi n’ont pas été évalués. Ceux-ci sont la justesse du prix, le rapport entre le coût et l’efficacité du traitement, les conséquences, sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé, de l’inscription de ce médicament sur la liste, ainsi que l’opportunité de l’inscrire au regard de l’objet du régime général.