Extrait d'avis au ministre

Les syndromes myélodysplasiques (SMD) réfèrent à un groupe de maladies caractérisées par un défaut de production des cellules du sang, y compris les globules rouges, les globules blancs et les plaquettes dans la moelle osseuse. Chez les patients atteints de SMD, ces cellules sanguines ne fonctionnent pas adéquatement ou meurent prématurément, ce qui provoque différents symptômes tels l’anémie, la fatigue, la faiblesse, les vertiges, le teint pâle, l’essoufflement, les ecchymoses, les saignements et les infections à répétition. Les SMD affectent habituellement les gens âgés. Ils apparaissent plus souvent chez l’homme que chez la femme. Il s’agit d’un problème de santé qui s’aggrave au fil du temps.

L'anémie survient chez environ 80 % des patients atteints de SMD et est généralement prise en charge par des transfusions régulières de globules rouges. Les transfusions sont utilisées lorsque les agents qui stimulent la production de globules rouges ne sont plus efficaces ou s'ils sont contre-indiqués. Bien que les transfusions améliorent de façon temporaire la qualité de vie des patients, elles ont pour inconvénient principal de causer une accumulation de fer, en particulier au foie et au cœur. La prise régulière de médicaments pour éliminer le surplus de fer, appelés chélateurs du fer, est nécessaire pour éviter des lésions aux organes. Ces chélateurs sont également associés à un potentiel d’effets indésirables.

Le luspatercept (Reblozyl^MC) est un médicament utilisé pour le traitement de l’anémie chez les adultes atteints d’un SMD qui sont dépendants des transfusions de sang. Il stimule la production de globules rouges, ce qui permet de réduire le nombre de transfusions. Ce médicament s’administre par injection sous-cutanée (sous la peau) toutes les trois semaines. Les données provenant d’études cliniques montrent que les personnes qui reçoivent ce médicament peuvent obtenir une réduction du nombre de transfusions de sang par rapport à ceux qui reçoivent le placebo. Toutefois, les données sont insuffisantes pour évaluer l’effet de ce traitement sur la qualité de vie. Ses principaux effets indésirables sont la fatigue, des problèmes digestifs et des vertiges. Ce médicament pourrait contribuer à répondre à un important besoin de santé non comblé chez les personnes atteintes d’anémie dépendante des transfusions de sang associée à un SMD.

Le coût du luspatercept est très élevé. Lorsqu’il est administré en ajout aux transfusions sanguines et aux chélateurs du fer, le rapport entre son coût et son efficacité (les effets sur la durée de vie et la qualité de vie) est défavorable. En effet, le coût de traitement est très élevé par rapport à un traitement constitué seulement de transfusions sanguines et de chélateurs du fer, et il n’y a pas de démonstration fiable d’un gain de qualité de vie. Par ailleurs, l’INESSS estime qu’au cours des trois prochaines années, le remboursement du luspatercept pour cette maladie entraînerait pour le système de santé des dépenses additionnelles de près de 3,3 M$ pour le traitement de 24 patients.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’améliorer leur qualité de vie. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser le luspatercept à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.