Extrait d'avis au ministre

Le cholangiocarcinome est un cancer des conduits biliaires. C’est un cancer rare et agressif. Au stade avancé et une fois que le cancer a progressé après un 1^er traitement, une chimiothérapie est administrée. Elle vise à ralentir la progression de la maladie et à prolonger la vie, mais son efficacité demeure limitée. Les meilleurs soins de soutien sont prodigués aux patients qui ne reçoivent pas de chimiothérapie. Par conséquent, avec ou sans traitement, l’espérance de vie à ce stade de la maladie est habituellement de moins d’un an pour la plupart des patients.

Le pemigatinib (Pemazyre^MC) est une thérapie ciblée, c’est-à-dire que son mécanisme d’action cible une anomalie génétique spécifique présente dans la tumeur de certains patients. Ce médicament cible une altération du gène FGFR2. Le pemigatinib s’administre oralement. Tout comme la chimiothérapie, il vise à ralentir la progression de la maladie et à prolonger la vie. Ce médicament a obtenu une approbation conditionnelle de Santé Canada en attendant les résultats d’études permettant de confirmer son bénéfice clinique.

L’évaluation du pemigatinib repose sur une étude de faible qualité. Cette étude n’a pas comparé l’efficacité et les effets indésirables du pemigatinib à ceux des autres traitements actifs. Il n’y a pas eu non plus de comparaison avec des patients qui reçoivent les meilleurs soins de soutien seuls. L’INESSS ne peut apprécier le bénéfice que pourrait procurer ce traitement, puisque l’effet de la chimiothérapie sur les tumeurs avec altération du gène FGFR2 est incertain. Le profil des effets indésirables est significatif, notamment car ce médicament présente un risque de décollement de la rétine. Bien que le besoin de santé à combler soit très important, l’INESSS n’est pas en mesure de reconnaître la valeur thérapeutique du pemigatinib pour l’indication demandée, faute de preuves suffisantes quant à son efficacité et ses effets indésirables.

Puisque la valeur thérapeutique de Pemazyre^MC n’est pas reconnue, les 4 autres aspects prévus par la loi n’ont pas été évalués. Ceux-ci sont la justesse du prix, le rapport entre le coût et l’efficacité du traitement, les conséquences, sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé, de l’inscription de ce médicament sur la liste, ainsi que l’opportunité de l’inscrire au regard de l’objet du régime général.