Extrait d'avis au ministre

Le cholangiocarcinome est un cancer des conduits biliaires. C’est un cancer rare et agressif. Au stade avancé et une fois que le cancer a progressé après un 1^er traitement, une chimiothérapie est administrée. Les protocoles FOLFOX et FOLFIRI sont les plus utilisés au Québec. Ces chimiothérapies visent à ralentir la progression de la maladie et à prolonger la vie, mais leur efficacité demeure limitée. Les meilleurs soins de soutien sont prodigués aux patients qui ne reçoivent pas de chimiothérapie. Par conséquent, avec ou sans traitement, l’espérance de vie à ce stade de la maladie est habituellement de moins de 1 an pour la plupart des patients.

Le pemigatinib (Pemazyre^MC) est une thérapie ciblée, c’est-à-dire que son mécanisme d’action cible un variant pathogène du gène FGFR2, c’est-à-dire une variation du gène qui cause la maladie. Celui-ci est présent dans la tumeur de certains patients. La présence de ce variant doit être confirmée par un test de biologie médicale.

Le pemigatinib s’administre oralement. Tout comme la chimiothérapie, il vise à ralentir la progression de la maladie et à prolonger la vie. Ce médicament a obtenu l'approbation conditionnelle de Santé Canada en attendant les résultats d’études permettant de confirmer son bénéfice clinique.

L’évaluation du pemigatinib repose sur une étude de faible qualité. Cette étude n’a pas comparé l’efficacité du pemigatinib aux autres traitements actifs offerts ni aux meilleurs soins de soutien seuls. Les résultats montrent que le pemigatinib a fait régresser la maladie chez 37 % des patients et de la contrôler chez plus de 82 % des patients. Bien que l’évolution de la maladie chez les patients dont le cholangiocarcinome présente un variant pathogène du gène FGFR2 ne soit pas bien définie, une analyse des données de faible qualité suggère que le pemigatinib retarde davantage la progression de la maladie que les chimiothérapies. Le pemigatinib peut donc procurer un bénéfice aux patients traités, mais l’ampleur de ce bénéfice n’est pas connue. Par ailleurs, le pemigatinib peut entraîner des effets secondaires importants chez les patients, notamment des toxicités aux yeux, comme le risque de décollement de la rétine. L’incidence de cet effet est rare et dans la majorité des cas, il se résorbe en interrompant le traitement.

Le coût de traitement du pemigatinib est élevé. Comme l’INESSS n’est pas en mesure d’apprécier l’ampleur de l’efficacité du pemigatinib comparativement aux régimes de chimiothérapie FOLFOX et FOLFIRI, il ne peut estimer si son coût de traitement est justifié par ses bénéfices de santé. De plus, l’INESSS estime que durant les 3 premières années, l’inscription du pemigatinib entraînerait des dépenses additionnelles inférieures à 10 millions de dollars sur le budget de la RAMQ. Il n’a donc pas réalisé d’analyse d’impact budgétaire.

La voie d’administration orale du pemigatinib diminue l’utilisation des ressources du système de la santé, puisque les patients prennent leur traitement à la maison, tandis que les autres traitements offerts s’administrent par voie intraveineuse à l’hôpital. Les patients traités doivent être suivis fréquemment en ophtalmologie étant donné le risque d’effets secondaires sur les yeux. Puisque très peu de patients seraient admissibles au pemigatinib au Québec, les ressources mobilisées pour le suivi et la gestion des effets secondaires seraient limitées.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement permettant de faire régresser la maladie ou de la contrôler et de conserver une bonne qualité de vie. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Pemazyre^MC à la condition que son utilisation soit encadrée, que le test compagnon soit accessible et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.