Extrait d'avis au ministre

La leucémie myéloïde aigüe (LMA) est un cancer de la moelle osseuse et du sang. Il s’agit d’une maladie grave. Elle affecte des personnes de tous âges, particulièrement celles de 60 ans ou plus. Elle se développe habituellement de manière soudaine et évolue rapidement, en quelques jours ou semaines, en l’absence de traitement. Il existe plusieurs types de LMA et chacune a des caractéristiques et un degré de sévérité qui lui sont propres. Les traitements intensifs de chimiothérapie utilisés actuellement ont pour objectif de guérir la maladie. Cependant, la rechute demeure une préoccupation majeure, puisque le devenir des patients est plutôt sombre et que les traitements sont peu efficaces, surtout chez ceux qui ne peuvent recevoir de greffe de cellules souches. Depuis plusieurs années, des études sont réalisées afin d’évaluer les effets d’un traitement d’entretien, notamment sur la prévention de la rechute. Un traitement d’entretien est habituellement un régime de moindre intensité, administré pendant un temps prolongé chez un patient qui a obtenu une réponse à un traitement antérieur, dans le but de maintenir cette réponse. Au Québec, aucun traitement d’entretien n’est donné; la pratique clinique actuelle est la surveillance active.

L’azacitidine administrée par voie orale (Onureg^MC) est le premier médicament au Canada indiqué pour le traitement d’entretien de la LMA chez les patients ayant obtenu une réponse et qui ne sont pas admissibles à une greffe de cellules souches. Elle vise à retarder la rechute, à prolonger la vie et à améliorer le confort des patients. L’azacitidine s’administre quelques jours par mois.

L’efficacité et les effets indésirables de l’azacitidine, en association avec les meilleurs soins de soutien, ont été évalués dans une étude de bonne qualité. Les résultats de cette étude montrent que l’ajout de l’azacitidine aux meilleurs soins de soutien permet de prolonger la vie des patients et de retarder la réapparition du cancer, comparativement au placebo. Finalement, même si l’azacitidine entraîne des effets indésirables, l’INESSS considère que la toxicité de ce médicament est acceptable compte tenu de ses bénéfices. Il représenterait une nouvelle option de traitement et viendrait combler un besoin de santé jugé important.

Le coût de traitement de l’azacitidine est élevé. Comparativement à la surveillance active (laquelle correspond au placebo), le rapport entre son coût et son efficacité (les effets sur la durée de vie et la qualité de vie) est défavorable. Par ailleurs, l’INESSS estime que durant les trois prochaines années, l’utilisation de l’azacitidine pour le traitement d’entretien de la LMA entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 12,2 millions de dollars sur le budget de la RAMQ. Cela permettrait le traitement de 63 patients.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, de retarder la récidive et de prolonger la vie le plus longtemps possible. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Onureg^MC à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.