Extrait d'avis au ministre

La cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP) est un groupe de maladies génétiques rares affectant la sécrétion de la bile. Leur présentation varie d’une personne à l’autre et selon le type, mais les symptômes sont généralement présents dès la naissance. L’accumulation de bile au niveau du foie (cholestase) s’accompagne souvent de démangeaisons très incommodantes, de carences vitaminiques et d’un retard de croissance. La maladie évolue fréquemment vers une défaillance du foie. Sans intervention chirurgicale, seule près de 1 personne sur 10 est encore en vie après 20 ans.

Les démangeaisons induites par la CIFP ont un impact important sur la qualité de vie et le sommeil du patient et de la famille. Aucun médicament ne guérit la CIFP; ceux actuellement offerts visent à diminuer la gravité des symptômes et leur impact sur la qualité de vie. Malgré ces traitements, certaines personnes continuent d’avoir des symptômes qui les empêchent de dormir et la maladie devient invalidante. Ces patients deviennent admissibles à une chirurgie pour aider à éliminer la bile ou à une greffe de foie, soit des interventions de dernier recours pour soulager les démangeaisons et améliorer la qualité de vie. La greffe peut aussi être effectuée en raison de la progression de la maladie du foie.

L’odévixibat (Bylvay^MC) augmente l’élimination des acides biliaires, des composants de la bile possiblement associés aux démangeaisons. Le médicament se prend par la bouche, 1 fois par jour, en ajout aux autres traitements pour les démangeaisons.

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires de l’odévixibat repose sur une étude de bonne qualité réalisée chez des patients âgés de 6 mois à 18 ans ayant des démangeaisons importantes dues à la CIFP. Ses résultats indiquent que l’odévixibat, utilisé en ajout aux traitements actuels chez la majorité des patients, diminue la gravité des démangeaisons de façon plus importante qu’un placebo. Il s’agit d’un médicament somme tout bien toléré; son effet secondaire principal est la diarrhée. Il est possible que le médicament améliore la qualité de vie et du sommeil des patients ainsi que des proches aidants, en plus de contribuer à une meilleure croissance. Il n’est actuellement pas possible de dire si l’odévixibat permet de réduire les chirurgies requises en raison des démangeaisons incontrôlées par les traitements actuels ou s’il fait diminuer l’atteinte du foie provoquée par la maladie et les conséquences de cette dernière, y compris les chirurgies.

Le coût du traitement est très élevé. En comparaison des meilleurs soins de soutien, le rapport entre son coût et son efficacité (les effets sur la durée de vie et la qualité de vie) n’est pas favorable. Par ailleurs, l’INESSS estime que le remboursement de l’odévixibat entraînerait des dépenses d’environ 1,3 million de dollars sur le budget de la RAMQ au cours des 3 premières années, pour le traitement de 5 patients.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, de préserver une bonne qualité de vie tout en retardant la progression de la maladie et ses conséquences. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser l’odévixibat à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.