Extrait d'avis au ministre

Le déficit en hormone de croissance (GH, growth hormone) est une maladie rare qui est caractérisée par l’incapacité de l’hypophyse, glande du cerveau, à produire cette hormone en quantité suffisante pour qu’elle puisse accomplir ses fonctions métaboliques et assurer une croissance normale chez l’enfant. Les personnes atteintes de cette maladie sont de petite taille, ont une prédisposition à l’embonpoint et dans le cas des très jeunes enfants, à des épisodes d’hypoglycémie. Les conséquences à long terme de cette maladie sont une réduction de la force ainsi que de la masse musculaire, l’ostéoporose, un profil lipidique anormal, un risque accru de maladie cardiovasculaire et de trouble psychologique en raison de la stigmatisation et une diminution de la qualité de vie.

Les patients atteints de cette maladie peuvent actuellement être traités par l’une des nombreuses préparations d’analogues de la GH pour injection sous-cutanée quotidienne figurant sur les listes des médicaments, soit Genotropin^MC, Humatrope^MC, Norditropin^MC Nordiflex^MC, Nutropin^MC, Omnitrope^MC et Saizen^MC.

Ngenla^MC (somatrogon) est le 1^er analogue de la somatotrophine pour injection sous-cutanée hebdomadaire approuvé par Santé Canada. L’évaluation de l’efficacité et de l’innocuité des injections hebdomadaires de Ngenla^MC repose essentiellement sur les résultats d’un essai clinique le comparant à des injections quotidiennes de Genotropin^MC. Cette étude conclut que le traitement par Ngenla^MC a une efficacité semblable à celui par Genotropin^MC.

Bien que moins fréquentes, les injections de Ngenla^MC sont moins bien tolérées que celles de Genotropin^MC. De plus, la dose de certains patients recevant Ngenla^MC a dû être réduite en raison de résultats sanguins trop élevés. Puisque l’utilisation de trop fortes doses de GH peut entraîner des conséquences graves sur la santé à court et à long terme, les données actuelles ne permettent pas d’affirmer que Ngenla^MC est une option de traitement aussi sécuritaire que celles déjà disponibles. De plus, même si la réduction du nombre d’injections peut rendre l’utilisation de Ngenla^MC attrayante, il n’est pas clair, pour le moment, que ce traitement puisse combler un besoin de santé.

Ainsi, puisque la valeur thérapeutique de Ngenla^MC n’est pas reconnue, les 4 autres aspects prévus par la loi n’ont pas été évalués. Ceux-ci sont la justesse du prix, le rapport entre le coût et l’efficacité du traitement, les conséquences, sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé, de l’inscription de ce médicament sur la liste, ainsi que l’opportunité de l’inscrire au regard de l’objet du régime général.