Extrait d'avis au ministre

La leucémie myéloïde aigüe (LMA), un cancer de la moelle osseuse, est une maladie grave. Seulement le quart des patients vivent plus de cinq ans à la suite du diagnostic. Le traitement généralement administré comprend deux phases. La première est l’induction : elle consiste en une chimiothérapie intensive qui a pour but d’éliminer les cellules cancéreuses et aide la moelle osseuse à reprendre son bon fonctionnement. La deuxième phase est appelée la consolidation. Elle a pour but d’éliminer les cellules cancéreuses résiduelles ou de les empêcher de réapparaître. Elle consiste en une chimiothérapie ou une greffe de moelle osseuse.

Le gemtuzumab ozogamicine est un médicament destiné aux patients qui présentent une LMA venant d’être diagnostiquée et qui peuvent recevoir un traitement intense. Ce médicament est administré en association avec une chimiothérapie intensive donnée en induction et en consolidation.

L’évaluation de l’efficacité et des effets indésirables du gemtuzumab ozogamicine repose sur une étude de bonne qualité. Les résultats montrent que ce médicament réduit le risque de rechute de la LMA, mais on ne sait pas s’il prolonge la vie. Le profil des effets indésirables est acceptable. Le gemtuzumab ozogamicine comblerait un besoin de santé jugé important pour les patients, car les risques de rechute et de décès sont élevés malgré les traitements actuels.

Le coût de l’ajout du gemtuzumab ozogamicine à la chimiothérapie intensive est toutefois très élevé. De plus, comparé au traitement auquel il s’ajoute, le rapport entre son coût et son efficacité (les effets réels sur la durée de vie et la qualité de vie) est défavorable, mais pourrait être favorable s’il permettait d’allonger la vie. Par ailleurs, l’INESSS estime qu’au cours des trois années suivant son inscription, le gemtuzumab ozogamicine entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 5,4 millions de dollars sur le budget des établissements de santé. Environ 80 patients seraient traités.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, de réduire le risque de rechute. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande à la ministre d’inscrire Mylotarg^mc, à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.