Extrait d'avis au ministre

Le mélanome uvéal (MU) est un sous-type rare d’un cancer peu fréquent, comptant pour moins de 5 % des mélanomes. Il s’agit du cancer le plus commun de l’œil et de ses orbites et il touche autant les femmes que les hommes. Dans environ la moitié des cas, le cancer va progresser vers un stade métastatique, c’est-à-dire qu’il va se propager à d’autres parties du corps (le plus souvent au foie), et ce, malgré un traitement localisé. À ce stade, la progression de la maladie est rapide et le pronostic est sombre. Actuellement, aucun traitement n’est indiqué lorsque la maladie est métastatique. Certains des traitements administrés pour le mélanome de la peau métastatique, notamment le pembrolizumab (Keytruda^MC) et le nivolumab (Opdivo^MC) associé ou non à l’ipilimumab (Yervoy^MC), sont parfois employés; toutefois, aucun de ces traitements n’est approuvé au Canada spécifiquement pour le traitement du MU. Par ailleurs, leur efficacité est inconnue, mais semble limitée en MU, contrairement au mélanome de la peau.

Le tébentafusp (Kimmtrak^MC), médicament pour le traitement du MU métastatique, permet d’activer le système immunitaire (lymphocytes T) afin d’éliminer les cellules du mélanome. Le tébentafusp vise à ralentir la progression de la maladie, à prolonger la vie et à améliorer le confort des patients. Il s’administre par perfusion intraveineuse. Le tébentafusp cible spécifiquement les cellules qui portent le marqueur HLA-A*02:01, présent chez environ 40 à 50 % des Caucasiens.

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du tébentafusp repose sur une étude de bonne qualité. Les résultats montrent que le tébentafusp prolonge la vie d’environ 6 mois et retarde d’environ 2 semaines la progression de la maladie lorsqu’il est comparé à d’autres médicaments (pembrolizumab, ipilimumab ou dacarbazine). Le tébentafusp peut provoquer de nombreux effets secondaires dont certains peuvent être graves, la plupart survenant dans les 3 premières semaines de traitement. Toutefois, il ne semble pas provoquer une détérioration de la qualité de vie des patients. Ainsi, il représente une nouvelle option thérapeutique pour les patients atteints d’un MU non résécable ou métastatique et il répondrait à un besoin de santé important.

Le coût de traitement au tébentafusp est très élevé. Comparativement au pembrolizumab et à l’association nivolumab/ipilimumab, le rapport entre son coût et son efficacité (effets sur la durée et la qualité de vie des patients) est lui aussi très élevé. L’INESSS estime que durant les 3 premières années, le remboursement du tébentafusp entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 16 millions de dollars sur le budget des établissements de santé pour le traitement de 30 patients.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement prolongeant la vie. Dans un contexte de ressources limitées, il doit émettre des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Puisque le coût de Kimmtrak^MC est très élevé par rapport aux bénéfices démontrés et qu’il est peu probable qu’une mesure d’atténuation du fardeau économique de la part du fabricant puisse garantir l'utilisation équitable et raisonnable des ressources tout en assurant la pérennité du système de santé, l’INESSS recommande au ministre de ne pas rembourser le tébentafusp.