Extrait d'avis au ministre

Kanuma (déficit lipase acide lysosomale-enfants et adultes)

Dénomination commune / Sujet : sébélipase alfa
Nom du fabricant : Alexion
Forme : Sol. Perf. I.V.
Teneur : 2 mg/ml (10 ml)

Indication : Traitement des enfants et des adultes ayant reçu un diagnostic de déficit en lipase acide lysosomale (LAL)

Recommandation de l'INESSS
Refus d'inscription

Décision du Ministre
Ne pas inscrire aux listes des médicaments (2020-02-05)

Evaluation publiée le 08 janvier 2020

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Extrait de l'Avis au ministre sur Kanuma 311 KiO

La sébélipase alfa (KanumaMC) est un médicament utilisé pour le traitement des nourrissons, des enfants et des adultes ayant un déficit en lipase acide lysosomale (DLAL). Il s’agit d’une maladie rare. Cette maladie est causée par des mutations génétiques. Celles-ci entraînent un arrêt ou une réduction marquée de l’activité d’une enzyme. La diminution de l’activité de cette enzyme se traduit par l’accumulation de gras dans les organes vitaux et les vaisseaux sanguins. L’évolution habituelle des symptômes de cette maladie est liée à l’âge d’apparition des premiers symptômes.

Chez les nourrissons, le diagnostic de DLAL constitue une urgence médicale. En effet, la maladie qui débute durant la grossesse ou au cours des premières semaines de vie évolue rapidement et le décès survient généralement moins de 12 mois après la naissance. Les manifestations cliniques courantes sont la malabsorption alimentaire, le retard de croissance, ainsi qu’une grave atteinte du foie.

Le DLAL peut aussi se manifester à un âge plus avancé n’importe quand au cours de la vie. Son diagnostic est généralement établi durant l’enfance, mais il se peut que la maladie évolue lentement et que les symptômes ne deviennent évidents qu’à l’âge adulte. Contrairement aux manifestations chez les nourrissons, celles chez l’enfant et l’adulte varient beaucoup d’une personne à l’autre. Ses manifestations touchent souvent plusieurs organes, mais concernent surtout le foie chez les enfants et les adultes.

Il n’existe à l’heure actuelle aucun traitement qui guérit la maladie. Les traitements de soutien reposent sur l’emploi de médicaments pour contrôler le niveau de cholestérol, la greffe de cellules souches chez le nourrisson et la greffe de foie. La sébélipase alfa est une enzyme de remplacement qui cible directement la cause du DLAL. Elle est administrée aux patients par perfusion intraveineuse une fois par semaine chez les nourrissons et toutes les deux semaines chez l’enfant et l’adulte.

Alors qu’historiquement tous les enfants seraient décédés, les données montrent que les nourrissons qui reçoivent ce médicament survivent plus longtemps (5 patients sur les 9 participants étaient encore en vie à l’âge de 24 mois). La sébélipase alfa pourrait contribuer à répondre à un important besoin de santé non comblé et une valeur thérapeutique chez le nourrisson est reconnue. Chez les enfants et les adultes, les études montrent une amélioration de certains aspects. Cependant, les études ne montrent pas de diminution des complications les plus graves de la maladie comme les décès et les transplantations hépatiques, ni de gain de la qualité de vie des patients. Globalement, les effets indésirables de ce médicament sont jugés acceptables. Bien que le besoin de santé à combler soit élevé, l’INESSS n’est pas en mesure de reconnaître la valeur thérapeutique de la sébélipase alfa chez les enfants et les adultes, en raison des preuves insuffisantes de son efficacité.

Le coût de traitement de la sébélipase alfa est exorbitant. De plus, le rapport entre son coût et son efficacité (les effets réels sur la durée de vie et la qualité de vie), peut difficilement être évalué compte tenu de la pauvreté des données cliniques comparatives disponibles par rapport aux meilleurs soins de soutien. Par ailleurs, l’INESSS estime qu’au cours des trois prochaines années, l’inscription de la sébélipase alfa pour le traitement des nourrissons entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 9,4 M$ sur le budget des établissements de santé et celui de la RAMQ pour le traitement de deux patients.

L’INESSS est sensible au contexte particulier des maladies rares. Cependant, dans un contexte de ressources limitées, l’Institut doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. À la lumière de l’ensemble de ces éléments et dans une perspective de justice distributive, l’inscription de la sébélipase alfa pour le traitement du DLAL ne constituerait pas une décision responsable, juste et équitable. Pour cette raison, l’INESSS recommande à la ministre de ne pas rembourser la sébélipase alfa.

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