Extrait d'avis au ministre

L’énasidénib (Idhifa^MC) est un médicament utilisé pour traiter la leucémie myéloïde aigüe réfractaire ou récidivante (LMA R/R), un cancer de la moelle osseuse. La LMA est une maladie grave. Seulement le quart des patients vivent plus de cinq ans à la suite du diagnostic. Le pronostic est encore plus mauvais lorsque la maladie est réfractaire au traitement ou qu’elle récidive. Actuellement, les traitements administrés sont des chimiothérapies. La plupart des patients atteints de LMA ont un besoin en transfusion sanguine, en raison des effets de la maladie ou des traitements reçus.
L’énasidénib est un médicament qui s’administre par voie orale; il est destiné aux patients qui présentent une LMA R/R avec une mutation de l’enzyme appelée isocitrate déshydrogénase 2 (IDH2). Le pronostic de ces patients est pour l’instant inconnu.

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires de l’énasidénib repose sur une étude non comparative. Les résultats suggèrent que l’énasidénib entraîne une régression du cancer chez près de 40 % des patients, dont la moitié a eu une rémission complète de sa maladie. Certains patients ont également vu leur besoin en transfusion sanguine diminuer. Bien que l’étude ne compare pas ce traitement aux autres chimiothérapies administrées à ce stade de la maladie, la durée de la réponse semble plus longue avec l’énasidénib. De plus, les effets secondaires semblent moins importants avec l’énasidénib qu’avec les chimiothérapies. En effet, certaines d’entre elles nécessitent une longue période d’hospitalisation en raison la toxicité importante associée. L’administration orale de l’énasidénib est aussi un avantage important par rapport aux chimiothérapies, qui s’administrent par voie intraveineuse. Aucun médicament n’est commercialisé spécifiquement pour les patients qui présentent une LMA R/R avec mutation IDH2. L’énasidénib viendrait combler un besoin de santé jugé important à ce stade de la maladie pour les patients avec une LMA présentant cette caractéristique.

Le coût d’un traitement avec l’énasidénib est très élevé. En l’absence de données cliniques comparatives, le rapport entre son coût et son efficacité (les effets réels sur la durée de vie et la qualité de vie) n’a pu être correctement évalué. Par ailleurs, l’INESSS estime qu’au cours des trois prochaines années, son inscription entraînerait des dépenses d’environ 10 millions de dollars sur le budget de la RAMQ, pour le traitement de 60 patients.

L’INESSS est conscient de l’importance pour les patients d’augmenter leurs chances de rémissions, de réduire le plus possible leurs transfusions sanguines ou de contrôler la maladie et ses conséquences le plus longtemps possible. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Dans ce cas, puisque le coût du médicament est extrêmement élevé et qu’il ne peut évaluer le rapport entre son coût et son efficacité adéquatement, l’INESSS recommande à la ministre de ne pas inscrire l’énasidénib.