Extrait d'avis au ministre

Le syndrome de Dravet est une maladie rare affectant le cerveau. Elle se manifeste généralement avant l’âge de 15 mois par des crises d’épilepsie longues et difficiles à contrôler avec les médicaments. De l’âge de 1 à 4 ans, ces crises deviennent plus fréquentes et plus longues et l’enfant peut avoir des difficultés à parler, à marcher ou à penser. Bien que la fréquence des crises se stabilise à l’âge de 5 à 10 ans, les difficultés restent. Après l’âge de 10 ans, la fréquence et la durée de certains types de crise diminuent. Cependant, l’espérance de vie est raccourcie principalement en raison d’un risque plus élevé de mort subite. 

Le syndrome de Dravet est une maladie incurable. Les médicaments réduisent les crises, mais ne peuvent pas les contrôler complètement. Ces traitements incluent l’acide valproïque, le clobazam et le stiripentol. Il existe un besoin de nouveaux traitements pouvant réduire davantage les crises tout en limitant les effets secondaires.

Le cannabidiol (Epidiolex^MC) agirait d’une façon différente par rapport aux médicaments anticrises actuellement offerts. Il se prend par la bouche, 2 fois par jour, en ajout aux autres traitements. Sa dose est établie en fonction du poids corporel.

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du cannabidiol (CBD) repose sur 2 études de bonne qualité. Leurs résultats montrent que le CBD, en ajout aux traitements standards, réduit de façon significative la fréquence des crises convulsives et améliore l’état général des patients perçu par leurs proches. La somnolence, la diarrhée, la diminution de l’appétit, la fatigue et l’augmentation des enzymes hépatiques sont les effets secondaires les plus fréquents. L’INESSS juge que le CBD pourrait combler en partie le besoin de santé des patients atteints du syndrome de Dravet. L’effet du CBD sur la qualité de vie ou la fonction cognitive à long terme est inconnu.

Le coût de traitement au CBD est élevé et s’ajoute à celui des traitements standards. De plus, comparativement aux traitements standards, le rapport entre son coût et son efficacité (effets sur la durée et la qualité de vie des patients) ne peut être évalué avec précision, en raison d’une importante incertitude sur le maintien de son effet au fil du temps et l’impact attendu sur la qualité de vie des proches aidants. L’INESSS estime que durant les 3 premières années, l’inscription du CBD pour cette indication entraînerait des dépenses additionnelles inférieures à 10 millions de dollars sur le budget de la RAMQ. 

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options médicamenteuses dont le profil d’innocuité est acceptable pour réduire les crises associées au syndrome de Dravet. Cependant, dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Epidiolex^MC à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.