Extrait d'avis au ministre

L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie rare qui survient lorsque le corps produit des cellules du sang défectueuses, notamment les globules rouges. Ces derniers sont formés sans certaines protéines qui les protègent contre leur destruction par un élément du système immunitaire appelé le complément. Cette destruction précipitée des globules rouges, nommée hémolyse, augmente les risques d’anémie, d’atteinte d’organes comme les reins et les poumons, et la formation de caillots potentiellement mortels.

Selon le stade de la maladie et la condition des personnes atteintes, celles-ci peuvent recevoir des antidouleurs, un traitement prévenant la formation des caillots ou des transfusions sanguines. Malgré ces traitements, certaines personnes demeurent aux prises avec des symptômes qui les rendent incapables d’accomplir leurs activités quotidiennes ou de travailler. Pour ces personnes, l’éculizumab (Soliris^MC) constitue le standard de soins actuel. Il s’agit d’une molécule qui empêche l’action du complément et qui s’administre par voie intraveineuse toutes les 2 semaines. Il a pour but de réduire l’hémolyse qui cause les symptômes invalidants. Dérivé de l’éculizumab, le ravulizumab (Ultomiris^MC) s’administre aussi par voie intraveineuse, mais sa plus longue durée d’action permet son administration toutes les 8 semaines.

Le pegcétacoplan est un médicament de la même classe pharmacologique que l’éculizumab et le ravulizumab. Il empêche l’action d’une autre composante du système du complément que celle bloquée par ces 2 médicaments. Il s’administre par perfusion sous-cutanée 2 fois par semaine afin de réduire l’hémolyse qui persiste malgré l’utilisation de l’éculizumab ou du ravulizumab.

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du pegcétacoplan repose sur une étude de bonne qualité réalisée sur des adultes dont la maladie n’est pas bien maîtrisée par l’éculizumab. L’ensemble des données de cette étude indique notamment que le pegcétacoplan réduit l’anémie, diminue le recours aux transfusions sanguines et améliore la qualité de vie des patients de façon plus importante que l’éculizumab. Le pegcétacoplan provoque des effets indésirables similaires, dans l’ensemble, à ceux de l’éculizumab; les réactions au site d’injection et les diarrhées sont ceux le plus fréquemment observés en ce qui concerne le pegcétacoplan. Il constitue une nouvelle option thérapeutique pour le traitement de l’HPN qui n’est pas adéquatement maîtrisé malgré un traitement par l’éculizumab ou le ravulizumab. Son administration par perfusion sous-cutanée 2 fois par semaine pourrait s’avérer avantageuse pour les patients, car elle est moins invasive qu’une perfusion intraveineuse et pourrait se faire au moment et dans un lieu choisi par le patient.

Le coût de traitement au pegcétacoplan est élevé. Cependant, comparativement à l’éculizumab et au ravulizumab, le rapport entre son coût et son efficacité (effets sur la durée et la qualité de vie des patients) est favorable. L’INESSS estime que durant les 3 premières années, le remboursement du pegcétacoplan entraînerait des dépenses additionnelles inférieures à 10 millions de dollars sur le budget de la RAMQ; il n’a donc pas réalisé d’analyse d’impact budgétaire.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Empaveli^MC à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.