Extrait d'avis au ministre

Le myélome multiple (MM) est un cancer relativement fréquent qui se développe dans la moelle osseuse, et dont la guérison est rare. Ce type de cancer est plus fréquent chez les hommes que chez les femmes et sa fréquence augmente avec l’âge. En général, la maladie est diagnostiquée autour de 65 ans. Cependant, les patients qui sont admissibles à une greffe de moelle osseuse sont généralement plus jeunes. Les patients atteints de MM peuvent éprouver plusieurs symptômes comme la douleur et la fatigue qui nuisent à leur qualité de vie. Les traitements visent à retarder la progression, prolonger la survie et améliorer la qualité de vie. Le choix du traitement administré pour un MM nouvellement diagnostiqué dépend de l’admissibilité du patient à une chimiothérapie intensive suivie d’une greffe de moelle osseuse. Si la greffe est envisageable, le traitement comprend une combinaison de 3 médicaments : le bortézomib, la lénalidomide et la dexaméthasone.

Le daratumumab administré en injection sous-cutanée (Darzalex^MC SC) est un médicament utilisé pour traiter le MM. Il s’agit d’un médicament qui cible une protéine spécifique, appelée CD38, sur les cellules cancéreuses et aide le système immunitaire à les détruire. Le daratumumab SC est ajouté à l’association bortézomib/lénalidomide/dexaméthasone pour le traitement initial des patients qui recevront une greffe. Une fois ce traitement effectué, le daratumumab SC est utilisé en association avec la lénalidomide comme traitement d’entretien jusqu’à la progression de la maladie. Durant la phase d’entretien, le suivi de la progression de la maladie peut être fait en mesurant le nombre de cellules tumorales détectables, appelé maladie résiduelle minimale (MRM). L’absence de cellules tumorales détectables pourrait permettre de cesser l’utilisation du daratumumab SC.

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du daratumumab SC repose sur une étude de bonne qualité. Les résultats de cette étude démontrent que l’ajout du daratumumab SC à l’association bortézomib/lénalidomide/dexaméthasone retarde la progression de la maladie et augmente les chances d’avoir une maladie indétectable. L’ajout du daratumumab SC entraîne une légère augmentation des effets secondaires, notamment des infections. Cependant, la qualité de vie ne semble pas dégradée. 

Le coût de traitement par le daratumumab SC en association avec le bortézomib, la lénalidomide et la dexaméthasone est excessif. Il est supérieur à celui de l’association bortézomib/lénalidomide/dexaméthasone. De plus, ce coût additionnel ne peut être justifié par les bienfaits cliniques qu’il procure (c’est-à-dire ses effets bénéfiques sur la durée et la qualité de vie des patients). De fait, le rapport entre son coût et son efficacité supérieure par rapport à l’association bortézomib/lénalidomide/dexaméthasone n’est pas favorable. L’INESSS note toutefois que l’impact d’un éventuel bénéfice de survie globale en faveur du daratumumab SC en association avec le bortézomib, la lénalidomide et la dexaméthasone n’a pas pu être considéré du fait de l’incertitude associée aux données cliniques d’une durée limitée. De plus, l’INESSS estime que durant les 3 premières années, le remboursement de cette nouvelle indication du daratumumab SC entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 119 millions de dollars sur le budget du système de santé pour le traitement de 766 patients.

Actuellement, les patients reçoivent l’association bortézomib/lénalidomide/dexaméthasone suivie par un traitement d’entretien à la lénalidomide par voie orale après la greffe de moelle osseuse. Advenant l’inscription de l’association daratumumab SC/bortézomib/lénalidomide/dexaméthasone, le traitement d’entretien administré après la greffe de moelle osseuse inclura le daratumumab SC et la lénalidomide. Puisque le daratumumab SC doit être administré en établissement de santé, ce traitement d’entretien nécessitera davantage de ressources du système de santé, ce qui peut avoir un impact considérable sur l’organisation des soins dans certains centres hospitaliers. De plus, cela peut avoir un impact sur les patients, qui doivent se déplacer régulièrement en établissement afin de recevoir leur traitement d’entretien.

L’INESSS est conscient qu’il est important, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement pouvant augmenter leur espérance de vie et maintenir une bonne qualité de vie. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Dans ce contexte, puisque le coût de Darzalex^MC SC est très élevé par rapport aux bénéfices démontrés et qu’il engendre des coûts importants sur le budget des établissements de santé, l’INESSS recommande au ministre de ne pas rembourser Darzalex^MC SC pour le traitement du myélome multiple nouvellement diagnostiqué chez les personnes admissibles à une greffe de cellules souches.