Extrait d'avis au ministre

Description du médicament

Cerezyme^MC est un analogue de l’enzyme β-glucocérébrosidase produite par les techniques de l’ADN recombinant. Cette enzyme lysosomiale catalyse l’hydrolyse du glucocérébroside en glucose et en céramide. Cerezyme^MC est un traitement enzymatique substitutif de longue durée indiqué chez les patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 qui présentent une ou plusieurs manifestations parmi les suivantes : anémie, thrombocytopénie, ostéopathie, hépatomégalie ou splénomégalie. Les résultats des études cliniques disponibles portent essentiellement sur des issues intermédiaires. En effet, ils montrent que le traitement de remplacement enzymatique entraîne un bénéfice non cliniquement significatif sur la réduction du volume du foie et de la rate et sur la hausse du taux d’hémoglobine et du nombre de plaquettes. Ces effets se maintiennent lorsque le traitement se poursuit entre deux à cinq ans. Il y a peu de données sur les impacts cliniques à moyen et à long termes. Une réduction des douleurs est rapportée mais sans corrélation avec la maladie osseuse. Aucune donnée n’est disponible sur la qualité de vie et la survie. C’est pourquoi le Conseil a recommandé le refus d’inscrire Cerezyme^MC sur les listes de médicaments.