Extrait d'avis au ministre

La cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMHo) est une maladie dans laquelle l’épaississement de la paroi du cœur bloque en partie la sortie du sang vers le reste du corps. Chez la plupart des personnes atteintes, des mutations génétiques causent des défectuosités de certaines protéines du cœur, ce qui fait que le muscle cardiaque se contracte trop, devient plus volumineux, se relaxe difficilement entre les battements et ne fonctionne plus normalement. La maladie occasionne souvent peu de symptômes et est diagnostiquée tard dans la vie. Les symptômes sont variables et incluent la fatigue, l’essoufflement, les douleurs à la poitrine, les palpitations ou des évanouissements. Ils peuvent se présenter au repos ou après un effort et occasionner des difficultés à réaliser une activité physique. L’espérance de vie de la plupart des patients est presque normale; cependant, certaines personnes peuvent mourir subitement avant d’avoir reçu un diagnostic. D’autres mourront à cause de la perte de force musculaire du cœur résultant de la progression de la maladie, ce qui l’empêche de pomper suffisamment de sang dans la circulation pour répondre aux besoins du corps en énergie.

Il n’existe aucun traitement qui guérit la maladie. Les médicaments utilisés, comme les bêta-bloquants (BB) ou les bloquants des canaux calciques (BCC), ont pour but de diminuer les symptômes. Malgré ces traitements, certaines personnes continuent d’avoir des symptômes qui les rendent incapables d’accomplir leurs activités de la vie quotidienne ou de travailler. Des traitements chirurgicaux consistant à enlever une portion du muscle cardiaque qui empêche la sortie du sang peuvent alors être proposés aux personnes admissibles. Il existe un besoin de nouveaux traitements permettant aux patients de s’adonner à leurs activités quotidiennes, d’améliorer leur qualité de vie et de réduire les complications à long terme de la CMHo.

Le mavacamten bloque une protéine cardiaque appelée myosine afin de réduire la contraction exagérée du cœur et de favoriser sa relaxation. Il se prend par la bouche, 1 fois par jour, en ajout aux autres traitements.

Les résultats de 2 études de bonne qualité indiquent que le mavacamten réduit la pression dans certaines structures du cœur lors de l’expulsion du sang, qu’il fait diminuer les symptômes ressentis par les patients, ce qui augmente leur capacité à accomplir des activités quotidiennes, et qu’il améliore leur état de santé de façon plus importante qu’un placebo. Chez certaines personnes en attente d’un traitement chirurgical, le mavacamten a réduit la sévérité de la maladie au point que la procédure n'était plus jugée nécessaire. Les effets indésirables les plus fréquents du mavacamten sont les étourdissements et les maux de tête. Il peut également provoquer une insuffisance cardiaque, effet indésirable grave; des échographies du cœur doivent donc être effectuées régulièrement pour assurer la sécurité du traitement. Le mavacamten est le 1^er traitement qui agit sur les mécanismes fautifs en cause dans la CMHo; en réduisant la contractilité du cœur, il semble améliorer ou stabiliser la capacité fonctionnelle des patients et réduire leurs symptômes. Il pourrait donc répondre au moins partiellement au besoin de santé des patients atteints de la maladie. Il n’y a toutefois pas de données concernant l’effet du médicament sur les complications de la maladie (hospitalisations, arythmies, décès).

Le coût du traitement par le mavacamten est élevé. De plus, comparativement aux traitements donnés actuellement aux patients, auxquels le mavacamten s’ajoute, le rapport entre son coût et son efficacité (effets sur la durée et la qualité de vie des patients) n’est pas favorable. L’INESSS estime que durant les 3 premières années, le remboursement du mavacamten entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 10,1 millions de dollars sur le budget de la RAMQ, et ce, pour le traitement de 349 patients.

L’impact du mavacamten sur l’utilisation des soins de santé est incertain. D’une part, il pourrait contribuer à réduire le nombre de procédures chirurgicales et les conséquences à long terme de la maladie. D’autre part, l’utilisation du mavacamten mobiliserait des ressources en raison des évaluations échocardiographiques régulières qu’il requiert. La prise en charge des conséquences d’une réduction de la capacité du cœur à éjecter le sang pouvant être occasionnée par le mavacamten pourrait contribuer à l’augmentation de l’utilisation des ressources.

L’INESSS est sensible au contexte particulier de cette maladie du cœur pour laquelle il n’existait jusqu’ici aucun médicament spécifique permettant de la traiter. Cependant, dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Camzyos^MC à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.