Extrait d'avis au ministre

Le carcinome urothélial est un cancer relativement fréquent qui se développe surtout dans la vessie, mais qui peut également toucher les voies urinaires. Il s’agit d’une maladie grave qui touche particulièrement les personnes de 65 ans ou plus, et davantage les hommes que les femmes. Bien que dans la majorité des cas, le carcinome urothélial soit détecté au début de la maladie et puisse être guéri notamment au moyen d’une chirurgie, il a tendance à réapparaître chez beaucoup de personnes et à progresser vers un stade plus avancé, voire à s’étendre à d’autres parties du corps (cancer métastatique). Actuellement, lorsque le cancer ne peut pas être opéré ou qu’il est métastatique, les personnes peuvent tout d’abord recevoir une chimiothérapie composée de la gemcitabine et d’un sel de platine (cisplatine ou carboplatine), suivie d’une immunothérapie, soit l’avélumab (Bavencio^MC) ou le pembrolizumab (Keytruda^MC), selon la progression de la maladie. Chez les patients dont la maladie progresse pendant ou après le traitement d’immunothérapie, l’enfortumab védotine (Padcev^MC), traitement qui combine un médicament anticancéreux et un anticorps, est actuellement utilisé. Ces différents traitements visent à maîtriser la maladie ou à retarder sa progression.

Certains carcinomes urothéliaux présentent une anomalie génétique nommée mutation du gène du récepteur 3 des facteurs de croissance des fibroblastes (FGFR3). Actuellement, les patients dont la tumeur présente cette caractéristique reçoivent les mêmes traitements que les autres patients. 

L’erdafitinib (Balversa^MC) est un médicament administré par voie orale qui cible notamment les mutations dans le gène FGFR3. Il est utilisé pour traiter le carcinome urothélial localement avancé ou métastatique en présence de ces mutations, lorsque le cancer a déjà progressé à la suite de 1 ou 2 lignes de traitement, y compris une immunothérapie. Comme les autres options offertes actuellement, il vise à ralentir la progression de la maladie, à prolonger la vie et à améliorer le confort des patients.

L’évaluation de l’erdafitinib repose sur une étude de bonne qualité. Les résultats démontrent que ce traitement retarde la progression de la maladie d’environ 3 mois et prolonge la vie d’environ 4 mois chez les patients atteints d’un carcinome urothélial présentant une mutation du gène FGFR3, comparativement à la chimiothérapie qui était le traitement standard il y a quelques années. Plusieurs effets secondaires sont associés à la prise d’erdafitinib, comme les problèmes de peau et de muqueuses, les affections des ongles, un taux de phosphate élevé dans le sang et les troubles oculaires, mais ces effets peuvent être pris en charge par les cliniciens. Une analyse additionnelle compare indirectement l’erdafitinib à l’enfortumab védotine, médicament utilisé actuellement à ce stade de la maladie. Les résultats de cette analyse suggèrent que l’efficacité de ces 2 traitements est comparable. Les 2 médicaments causent une fréquence similaire d’effets indésirables, mais de nature différente. L’erdafitinib représente une nouvelle option de traitement à ce stade de la maladie.

Les modalités d’administration de l’erdafitinib sont un peu moins contraignantes que celles de la chimiothérapie ou de l’enfortumab védotine, car il s’agit de la seule option de traitement à prise orale pour le carcinome urothélial. Des suivis réguliers avec les médecins, y compris un ophtalmologiste, sont toutefois requis. 

Le coût de traitement de l’erdafitinib est élevé. Il est cependant inférieur à celui de l’enfortumab védotine, et ce, pour des bénéfices de santé jugés comparables. Rappelons toutefois que lors de son évaluation par l’INESSS, le rapport entre les coûts et les bénéfices de l’enfortumab védotine par rapport aux chimiothérapies n’était pas favorable. Conformément à ses modalités d’évaluation économique, l’INESSS n’a pas réalisé d’analyse d’impact budgétaire, puisqu’une analyse de minimisation des coûts est retenue pour évaluer son efficience.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement pouvant prolonger la vie le plus longtemps possible et maintenir une bonne qualité de vie. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Balversa^MC pour le traitement du carcinome urothélial localement avancé non résécable ou métastatique, dont la tumeur présente une mutation du gène FGFR3 sensible au traitement et dont la maladie a progressé pendant ou après au moins 1 intention de traitement, y compris une immunothérapie ciblant le PD-1 ou le PD-L1, à la condition que son utilisation soit encadrée, que le test compagnon soit accessible et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.