Extrait d'avis au ministre

L’idécabtagène vicleucel (Abecma^MC [ide-cel]) est une immunothérapie de type CAR-T. L’immunothérapie consiste en la reconnaissance et la destruction des cellules cancéreuses par les cellules immunitaires. Les thérapies CAR-T ont plusieurs particularités, notamment en ce qui a trait à leur fabrication. En effet, il faut d’abord prélever les globules blancs du sang du patient, qui sont ensuite acheminés dans un laboratoire spécialisé qui les modifiera génétiquement pour leur permettre de cibler et attaquer les cellules cancéreuses. L’ide-cel est administré en une injection intraveineuse unique dans un centre désigné. L’ide-cel est utilisé pour traiter les personnes atteintes d’un myélome multiple récidivant ou réfractaire, c’est-à-dire celles dont le cancer a progressé à la suite d’un traitement ou ne répond pas à celui-ci. Il s’agit d’un cancer relativement fréquent qui affecte plus souvent les hommes que les femmes et dont l’âge médian au moment du diagnostic est de 69 ans.

Plus précisément, l’ide-cel est indiqué pour traiter le myélome multiple récidivant ou réfractaire chez les personnes ayant reçu au moins trois thérapies. L’espérance de vie des patients à ce stade avancé de la maladie est généralement courte. Le choix du traitement dépend de plusieurs facteurs, y compris les thérapies déjà reçues ainsi que la réponse obtenue avec celles-ci et la présence d’autres maladies. Des thérapies peuvent être administrées, mais les options sont limitées et celles qui sont efficaces sont rares.

L’évaluation de l’efficacité et des effets indésirables de l’ide-cel repose sur une étude de faible qualité, notamment en raison de l’absence de comparateur. Néanmoins, considérant la gravité de la condition à ce stade de la maladie et le choix limité de traitements efficaces, cette étude rapporte des résultats prometteurs, notamment en ce qui concerne le taux de réponse au traitement, qui est jugé élevé, et la durée de la survie médiane d’environ deux ans. Toutefois, l'ide-cel ne permet pas nécessairement de bénéficier d'une rémission à long terme, en dépit d'un niveau de toxicité important. En effet, la thérapie s'accompagne d’effets indésirables dont certains peuvent être graves. Ces événements peuvent toutefois être pris en charge par du personnel formé. Ces effets indésirables s’apparentent à ceux des autres thérapies CAR-T présentement remboursées au Québec.

Le coût de traitement de l’ide-cel est très élevé. Le rapport entre son coût et son efficacité (les effets sur la durée de vie et la qualité de vie), comparativement aux traitements utilisés à ce stade de la maladie, est défavorable et grandement incertain. De plus, l’INESSS estime qu’au cours des 3 prochaines années, cette thérapie entraînerait pour les établissements de santé d’importantes dépenses additionnelles en médicaments, de l’ordre de plusieurs dizaines de millions pour le traitement de 121 patients. À ces coûts s’ajoutent notamment ceux associés à l’hospitalisation d’un peu plus d’une semaine requise pour la prise en charge des patients en lien avec l’administration du médicament et la gestion de ses effets indésirables.

Par ailleurs, en raison des modalités d’administration du traitement et du suivi de ses effets indésirables s’étendant sur plusieurs jours, le patient doit demeurer à proximité du centre désigné pendant approximativement un mois. Cette exigence peut avoir un impact sur la qualité de vie du patient et de ses proches. Finalement, l’INESSS juge important que toute l’information disponible sur les bénéfices cliniques, les incertitudes et les risques relatifs aux immunothérapies CAR‑T soit divulguée afin que les patients puissent faire un choix libre et éclairé.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès aux meilleures options de traitement en temps opportun. Cependant, dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Dans ce cas, puisque le coût de cette thérapie est très élevé par rapport aux bénéfices présumés et qu’il engendre des coûts additionnels très importants sur le système de santé, l’INESSS recommande au ministre de ne pas rembourser l’ide-cel.