Extrait d'avis au ministre

Soliris

Dénomination commune / Sujet : éculizumab
Nom du fabricant : Alexion
Forme : Sol. Perf. I.V.
Teneur : 10 mg/ml (30 ml)

Indication : Traitement de la maladie du spectre de la neuromyélite optique

Recommandation de l'INESSS
Inscription - Avec conditions

Décision du Ministre
À venir

Evaluation publiée le 9 septembre 2020

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 Extrait de l'Avis au ministre sur Soliris 347 KiO

Le trouble du spectre de la neuromyélite optique (TSNO) est une maladie inflammatoire qui touche surtout les nerfs de l’œil et de la moelle épinière. Il s’agit d’une maladie rare qui s’apparente à la sclérose en plaques. Chez la majorité des personnes atteintes du TSNO, le système immunitaire attaque une protéine de son propre organisme, soit l’aquaporine-4, qui est essentielle au bon fonctionnement des cellules du cerveau, de la moelle épinière et des yeux. Pour diagnostiquer la maladie chez le patient, des analyses de sang sont effectuées afin de détecter la présence d’anticorps (protéines de défense du système immunitaire) dirigés contre l’aquaporine-4.

Les patients atteints peuvent présenter des épisodes aigus (rechutes) de la maladie qui s’accompagnent de symptômes d’intensité variable comme des problèmes visuels et de la faiblesse des jambes. Ces épisodes peuvent laisser des dommages permanents chez certains patients, telle une perte de la vue ou la paralysie. Le TSNO est caractérisé par une série de rechutes qui sont suivies d’une phase de récupération d’une durée variable. Chaque rechute entraîne un risque additionnel d’invalidité et les personnes atteintes se retrouvent généralement avec un handicap qui empire avec le temps. Il importe de mentionner que la fréquence et la sévérité des rechutes varient d’une personne à une autre. Le TSNO est une maladie incurable. Il existe toutefois des traitements pour arrêter les épisodes aigus, pour prévenir les rechutes et pour contrôler les symptômes qui ne disparaissent pas complètement.

L’éculizumab (SolirisMC) est une solution qui s’administre dans les veines toutes les deux semaines. Il fonctionne en diminuant l’inflammation causée par l’attaque du système immunitaire contre l’aquaporine-4. L’étude clinique évaluée démontre que l’éculizumab diminue de beaucoup le risque d’avoir une rechute en cours de traitement. Cependant, on ne sait pas si l’effet du traitement se maintient à long terme. Les effets secondaires sont jugés acceptables, mais on ignore si des effets néfastes peuvent se produire si l’éculizumab est utilisé pendant plusieurs années. Finalement, l’étude n’a pas comparé l’effet de l’éculizumab à celui des autres traitements utilisés en pratique pour prévenir les rechutes.

Le coût de traitement par l’éculizumab est très élevé. De plus, le rapport entre son coût et son efficacité (les effets réels sur la durée de vie et la qualité de vie), lorsqu’il est comparé aux meilleurs soins de soutien, est très défavorable. Par ailleurs, l’INESSS estime qu’au cours des trois prochaines années, le remboursement de l’éculizumab pour cette maladie entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 51,4 M$ sur le budget de la RAMQ pour le traitement de 37 patients.

L’INESSS est conscient de l’importance de ralentir la progression de la maladie et de maintenir une bonne qualité de vie le plus longtemps possible. Par ailleurs, il est sensible au contexte particulier des maladies rares et reconnaît que les données pour ce médicament sont de bonne qualité et montrent une efficacité cliniquement significative. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Pour cette raison, l’INESSS recommande au ministre de rembourser l’éculizumab à la condition que l’utilisation de ce médicament soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique pour le système de santé.

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